През пролетта на 2021 г. американската компания jCyte обяви подробни резултати от успешното си клинично изпитване фаза 2b на jCell, лечение на базата на стволови клетки за RP.
jCell е патентован препарат от ретинални прогениторни клетки. Това са стволови клетки, които изминават пътя на развитие до зрели, напълно диференцирани клетки на ретината.
Лечението с jCyte включва инжектиране на доза от няколко милиона от тези клетки в стъкловидното тяло на очната ябълка, с локална упойка, като това се извършва като амбулаторна процедура.
За разлика от генните терапии, jCell не е проектиран да преодолява специфична генетична мутация и потенциалните му благоприятни ефекти не зависят от генетичната диагноза, а това би могло да бъде полезно за относително голяма част от хората, живеещи с RP, дори и за тези, за които генетичното изследване не е дало резултат.
jCyte не очакват техните стволови клетки да заменят дегенерираните фоторецептори. Вместо това тяхното намерение е jCell да осигури подхранване и подкрепа чрез вещества, които да забавят дегенерацията и да подобрят оцеляването на останалата ретина. Следователно може да се очаква, че този подход ще работи най -добре, когато все още има относително здрава ретина, и няма да бъде успешен, ако ретината е в крайна дегенерация. Хората с „много напреднала болест“ не са включени в изпитването фаза 2 на jCyte.
В обобщение, опитът от фаза 2 показва, че:
• Средно участниците в изпитването, получаващи единична доза от 6 милиона клетки, са имали ранно, продължително и значително подобрение на най -добре коригираната зрителна острота (BCVA), т.е. броя на буквите, които са могли да прочетат от очна диаграма.
• Други мерки, които оценяват различни аспекти на функционалното зрение при хора с RP, са със значителни подобрения в периферната зона на зрителното поле, чувствителност към контраст и способност да се движат в лабиринт при слаба светлина.
• Най -добрите резултати са наблюдавани при хора с най -голяма дебелина на ретината, измерено чрез ОСТ сканиране. Това основно означава, че хората с повече останала здрава ретина са имали най -голяма полза от лечението, което би имало смисъл, като се има предвид обосновката за поддържане на оцелелите клетки на ретината.
jCyte планира да премине към фаза 3, която се надява да предостави достатъчно надеждни данни, за да може компанията да кандидатства за лицензиране. Констатациите от фаза 2b ще бъдат използвани за подпомагане на определянето на критериите за включване за участници във фаза 3, което означава, че новото проучване ще наеме само хора с определена минимална дебелина на ретината, които имат най -голям шанс да отговорят на лечението.
Към момента няма подробности, като например местоположенията на изследванията или начална дата, за изпитанието от фаза 3. Очаква се повечето изследвания да са в САЩ, но е възможно jCyte да включи и Обединеното кралство.
За хората с напреднала загуба на зрение подходът на оптогенетиката, който също не зависи от генетичната диагноза, показва обнадеждаващи резултати.
Източник: retinauk.org.uk
