Atsena Therapeutics, компания, разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР), получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) да започне фаза 1/2 клинично изпитване на генна терапия, ATSN-201. Клиничното проучване The Lighthouse Study ще оцени ATSN-201 при мъже на възраст от 6 до 65 години с клинична диагноза XLRS, причинена от патогенни мутации в гена RS1. Компанията планира да започне изпитанието в средата на 2023 г.
Новата XLRS генна терапия на Atsena се инжектира субретинално (под ретината). Компанията казва, че този подход насочва лечението по-ефективно към областта на ретината, където е необходимо лечение – т.е. кухините в централната ретина, причинени от разделянето на слоевете на ретината. Генната терапия използва специално проектирана адено-асоциирана система за доставяне на вируси (AAV.SPR), която е в състояние да достигне до крехката фовеа, малката ямка в централната част на ретината, отговорна за зрителната острота, без инжекция във фовеалната област.
„Одобрението на FDA за приложението на ATSN-201 бележи важен крайъгълен камък за Atsena“, казва д-р Кенджи Фуджита, главен медицински директор на Atsena Therapeutics. „Ние сме развълнувани да напреднем в нашата изследвана генна терапия, която използва нов капсид, известен като AAV.SPR. XLRS е водещата причина за макулна дегенерация при млади мъже и в момента няма одобрени лечения, така че имаме възможност да отговорим на значителна незадоволена нужда.“
XLRS се причинява от мутации в гена RS1, който експресира протеин, наречен ретиношизин – протеин, който играе критична роля в поддържането на структурата на ретината и адхезията клетка към клетка. Като X-свързано състояние, XLRS обикновено засяга мъже, а жените са незасегнати носители. XLRS обикновено се диагностицира при момчета преди 10-годишна възраст. Приблизително 30 000 души в САЩ и ЕС са засегнати от XLRS.
Atsena наскоро съобщи за подобрения на зрението при пациенти във фаза 1/2 клинично изпитване на генна терапия за вродена амавроза 1 на Leber (LCA1), която се причинява от мутации на GUCY2D. Компанията разполага и с двувекторна генна терапия в предклинична разработка за синдром на Usher 1B, който се причинява от мутации на MYO7A.
Източник: fightingblindness.org
