Nanoscope Therapeutics обяви, че Агенцията за контрол на храните и лекарствата на САЩ е приела за разглеждане терапията MOGENRY

Nanoscope Therapeutics, съобщи, че Агенцията за контрол на храните и лекарствата на САЩ (FDA) е приела за разглеждане заявлението за лицензиране на биологичен лекарствен продукт (BLA) за MOGENRY (MCO‑010) – оптогенетична генна терапия, предназначена за възстановяване на зрението при пациенти с пигментен ретинит (RP) и тежка загуба на зрение.

„Приемането на нашето заявление от FDA е ключов етап, който ни доближава до възможността да предложим еднократно, амбулаторно лечение за хора с пигментен ретинит и тежка загуба на зрение“, заяви Сулагна Бхатачаря, главен изпълнителен директор на Nanoscope Therapeutics. „Убедителните резултати от проучването RESTORE, както и трайният ефект, наблюдаван при дългосрочното проследяване в REMAIN, ни дават увереност, че MOGENRY може да се превърне в нов стандарт на лечение. Очакваме тясно сътрудничество с FDA през целия процес на оценка.“

Заявлението се основава на положителни данни за ефикасност и безопасност от фаза 1/2a на клиничното изпитване (NCT04919473), както и от фаза 2b/3 на многоцентровото, контролирано клинично изпитване RESTORE. RESTORE постигна първичните и основните вторични крайни цели, като демонстрира подобрение в зрителната острота на 52-рата и 76-ата седмица. MOGENRY беше добре поносим, без докладвани сериозни нежелани реакции, свързани с лечението.

„Възстановяването на зрението е най‑трудната цел в офталмологичната генна терапия, а MOGENRY изглежда успява да преодолее тази бариера, като осигурява подобрение, което се запазва години наред. Това е ключов момент не само за пациентите с незадоволени нужди и за Nanoscope, но и за цялата област. MOGENRY не изисква генетично тестване или прилагане в операционна, което би улеснило широкото му внедряване в практиките на специалистите по ретинални заболявания. Ако бъде одобрен, MOGENRY може да постави началото на нова ера в лечението на пигментния ретинит, правейки терапията достъпна за пациентите“, заяви д-р Алън Хо, професор по офталмология в Университета „Томас Джеферсън“, директор на отдела за изследвания на ретината в Wills Eye Hospital и главен медицински съветник на Nanoscope Therapeutics.

Повечето пациенти, лекувани в проучването RESTORE, продължават участието си и в REMAIN – проучване за дългосрочно проследяване, чиито данни също са включени в заявлението. Ако бъде одобрен, MOGENRY ще стане първата терапия, независима от конкретния генетичен дефект, която подобрява зрението при пациенти с пигментен ретинит и тежка загуба на зрение.

„Като специалисти по ретинални заболявания многократно сме виждали как обещаващи лекарствени кандидати не успяват да покажат – камо ли да поддържат – реални ползи за пациентите. Това, което отличава MOGENRY, е значимият клиничен ефект, подкрепен с доказателства за трайност в продължение на години. Дълготрайността е именно това, което лекарите трябва да видят при еднократно лечение, за да знаят, че пациентите им могат да разчитат на него“, коментира д-р Сринивас Сада, професор по офталмология в Медицинския факултет „Дейвид Гефен“ към Калифорнийския университет в Лос Анджелис, изследовател в Doheny Eye Institute и председател на Консултативния съвет на Nanoscope.

Пигментният ретинит представлява група редки наследствени заболявания, при които фоторецепторните клетки постепенно дегенерират, водейки до прогресивно увреждане на зрението и в крайна сметка – до слепота. RP е свързан с над 1000 мутации в повече от 100 гена. Това е една от водещите причини за слепота сред хората в трудоспособна възраст.

Средната скорост на загуба на зрение е около 0,03 LogMAR годишно – приблизително 1,5 букви – което се равнява на един ред от таблицата за изследване на зрението на всеки три години. Повечето пациенти достигат зрителна острота под 0,1 до 60‑годишна възраст.

MOGENRY е еднократна, интравитреална оптогенетична генна терапия, прилагана в кабинет. Чрез доставяне на MCO‑гена до силно плътните биполярни клетки на ретината, терапията прави тези оцелели клетки светлочувствителни, позволявайки им да използват остатъчната зрителна верига след загубата на фоторецепторите.

В Европейския съюз все още няма подадено заявление за одобрение на MOGENRY. Очаква се компанията да подготви документацията за EMA след напредъка на процеса в САЩ, като най‑реалистичният срок за подаване е в началото на 2027 г.

Източник: prnewswire.com