Beacon Therapeutics представя положителни резултати от проучвания за пигментен ретинит

Компанията Beacon Therapeutics обяви обнадеждаващи данни от две клинични проучвания във фаза 2 – DAWN и SKYLINE. И двете изследват експериментална генна терапия, наречена laru-zova, при пациенти с наследствено заболяване на ретината, известно като X-свързан пигментен ретинит. Това състояние засяга предимно мъже и често води до прогресивна загуба на зрението.

Резултатите бяха представени на годишната среща на Европейското дружество на специалистите по ретинални заболявания, проведена в Париж.

И в двете проучвания laru-zova се оказва добре поносима от участниците. При проучването SKYLINE това се потвърждава до 36 месеца след лечението, а при DAWN – поне до деветия месец. Наблюдавани са трайни подобрения в няколко ключови зрителни показатели, включително способността за виждане при слаба светлина и чувствителността на ретината, измерена чрез специален тест, наречен микропериметрия.

X-свързаният пигментен ретинит е рядко генетично заболяване, което засяга около един на 25 000 мъже в Европа. То се причинява от промени в гена RPGR, който е важен за нормалната работа на светлочувствителните клетки в ретината.

Laru-zova е генна терапия, която цели да възстанови функцията на тези клетки чрез въвеждане на здраво копие на гена RPGR. Това може да помогне както на клетките, които реагират на слаба светлина (пръчици), така и на тези, които отговарят за цветното и детайлно зрение (колбички).

Проучването DAWN изследва две различни дози от терапията, за да оцени нейната безопасност, ефективност и поносимост. То включва мъже, които вече са били лекувани с тази генна терапия в едното око, а сега получават laru-zova в другото. Освен това се проследяват промените в зрителната функция и способността за ориентиране и разпознаване на обекти при слаба светлина.

Основни резултати от DAWN:

•          Наблюдават се ранни и устойчиви подобрения в зрението при слаба светлина и в чувствителността на ретината, измерена чрез микропериметрия, при участниците, оценени на деветия месец или по-късно.

•          Терапията продължава да се понася добре от всички участници.

Проучването SKYLINE е рандомизирано и контролирано, включващо 14 мъже с X-свързан пигментен ретинит. Основната цел е да се сравни реакцията на лекуваното око спрямо другото око след 12 месеца, отново чрез микропериметрия.

Основни резултати от SKYLINE:

•          Участниците, получили по-висока доза от терапията, показват трайни подобрения в чувствителността на ретината до 36 месеца.

•          По-висок процент от лекуваните очи реагират положително в сравнение с групата с по-ниска доза или с нелекуваното око.

•          Терапията се понася добре както при ниска, така и при висока доза.

„С удоволствие споделяме ключови данни от проучванията DAWN и SKYLINE, които допринасят за едни от най-значимите доказателства за ефективността на генната терапия при очни заболявания“, заяви д-р Даниел Чунг, главен медицински директор на Beacon Therapeutics.

Терапията laru-zova вече има признания от водещи регулаторни органи, включително:

•          Сертификат за напредък в регенеративната медицина и ускорено одобрение от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA)

•          Статут на приоритетно лекарство от Европейската агенция по лекарствата (EMA)

•          Сертификат за иновативен достъп до лечение от британската агенция MHRA

•          Статут на лекарство за редки заболявания както от FDA, така и от EMA

Източник: modernretina.com