Към ЮЛИ 2024 г.
ВЪЗСТАНОВЯВАЩАТА ЗРЕНИЕТО ГЕННА ТЕРАПИЯ НА SPARK
Възстановяващата зрението генна терапия на Spark Therapeutics получи през 2017г. одобрение за пускане на пазара, превръщайки се в първата генна терапия, получила регулаторно одобрение за наследствено очно заболяване.
Известна като LUXTURNA (voretigene neparvovec), генната терапия възстанови зрението в клинично изпитване при хора на възраст между 4 и 44 години с вродена амавроза на Leber (LCA), причинена от мутации в гена RPE65. Лечението е предназначено също така да действа при хора с пигментен ретинит, причинен от RPE65 мутации.
ТРИ КОМПАНИИ ПРОВЕЖДАТ КЛИНИЧНИ ИЗПИТВАНИЯ ЗА СВОИТЕ ОПТОГЕННИ ТЕРАПИИ
GenSight, Bionic Sight и Nanoscope стартираха клинични изпитвания за своите оптогенни терапии за RP и потенциални други заболявания на ретината. Леченията са предназначени да осигурят зрение на хора, които са напълно слепи от заболявания като пигментен ретинит и синдром на Usher. GenSight и Bionic Sight са проектирани да работят, като придават чувствителност към светлината на ганглийните клетки при пациенти, които са загубили всичките си фоторецептори. Nanoscope е насочен към биполярните клетки.
И трите компании са докладвали за известно възстановено зрение в ранните етапи на изпитанията.
KIORA СЪОБЩАВА ЗА ВЪЗСТАНОВЯВАНЕ НА ЗРЕНИЕТО ВЪВ КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ ФАЗА 1/2
Kiora Pharmaceuticals обяви известно възстановяване на зрението за участниците в клиничното изпитване ABACUS-1, Фаза 1/2 в Австралия за KIO-301, молекула, предназначена да придаде чувствителност към светлина на ганглийни клетки на ретината при хора с напреднал пигментен ретинит и други заболявания на ретината. Известна като фотопревключвател, молекулата позволява на ганглийните клетки на ретината да реагират на светлина, като по този начин работи като резервна система за изгубените фоторецептори. Ганглийните клетки на ретината, които са по-надолу по веригата от фоторецепторите, често оцеляват при напреднало заболяване на ретината, но не реагират естествено на светлината.
JOHNSON & JOHNSON, BEACON И 4DMT ПРОВЕЖДАТ КЛИНИЧНИ ИЗПИТВАНИЯ НА ГЕННА ТЕРАПИЯ ЗА XLRP
Всяка от трите компании провежда клинични изпитвания на генна терапия за XLRP (RPGR). J&J е във фаза 3, а Beacon е във фаза 2 и планира своето изпитание за фаза 3. И двете компании съобщават за подобрения на зрението (чувствителност на ретината и/или зрителна острота) при пациентите в техните проучвания Фаза 1/2. 4DMT провежда клинично изпитване на генна терапия фаза 1/2 за XLRP.
COAVE ПРОВЕЖДА КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ НА ГЕННА ТЕРАПИЯ ЗА ПИГМЕНТЕН РЕТИНИТ (PDE6B МУТАЦИИ)
Френската биотехнологична CoaveTherapeutics съобщи за окуражаващи 24-месечни резултати за 17 възрастни пациенти в своето клинично изпитване на генна терапия фаза 1/2 PDE6B, което се провежда в Clinique Ophthalmologique, CHU de Nantes, Франция. Подобрения на зрението в проучването са наблюдавани при пациенти, които са получили висока и ниска доза от генната терапия, която е известна като HORA-PDE6B. Данните от петгодишно проследяване показват, че пациенти получаващи лечение с ниска доза, имат стабилна зрителна острота (BCVA). За сравнение, зрителната острота последователно намалява при нетретирани очи. Тест за стимулация на пълно поле, използващ синя светлина, показва, че функцията на пръчиците също се подобрява в лекуваните очи на пациентите. Компанията също така оценява своята генна терапия HORA-PDE6B при шест по-млади пациенти, на възраст от 13 до 17 години, които имат по-ранен стадий на заболяването, като засега са включени трима по-млади пациенти.
КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ ФАЗА 3 НА NAC ЗА ПАЦИЕНТИ С ПИГМЕНТЕН РЕТИНИТ
Университетът Джон Хопкинс (JHU) стартира клинично изпитване фаза 3 на N-ацетилцистеин (NAC) за лечение на пигментен ретинит. Известно като NAC Attack, 45-месечното проучване включва приблизително 438 пациенти на 30 места в САЩ, Канада, Мексико и Европа. Участниците в проучването ще бъдат разпределени на случаен принцип2:1 съответно в групата за лечение или плацебо. Ако групата на NAC покаже полза (т.е. забавяне на загубата на зрение) на 21 месеца, участниците в плацебо групата ще започнат да получават лечението. NAC е перорален антиоксидант, одобрен през 1963 г. от Американската администрация по храните и лекарствата при случаи на предозиране на ацетаминофен (Tylenol). Използва се и за лечение на кистозна фиброза и белодробни заболявания.
NACUITY ПРОВЕЖДА КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ ЗА ОРАЛНА АНТИОКСИДАНТНА ТЕРАПИЯ
Базираната в Далас Nacuity провежда клинично изпитване фаза 1/2 в Австралия за своята перорална антиоксидантна терапия. Изпитването е за хора със синдром на Usher (пигментен ретинит със загуба на слуха). Известна като N-ацетилцистеин-амид (NACA), молекулата е предназначена да забави загубата на зрение чрез защита на клетките на ретината от оксидативен стрес. В предишни лабораторни проучвания в университета Джон Хопкинс, NACA забави дегенерацията на ретината при модели на RP при гризачи.
Johns Hopkins и Националният очен институт стартират международно клинично изпитване фаза 3 за NACA – оригиналната формула на N-acetylcystieine.
SPARINGVISION СТАРТИРА КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ ЗА ОЦЕНКА НА СПАСЯВАЩ ЗРЕНИЕТО ПРОТЕИН
SparingVision стартира клинично изпитване фаза 1/2 за своята нововъзникваща терапия за запазване на зрението в Медицинския център на университета в Питсбърг. SparingVision, отделен от Institut de la Vision, е създаден за клинично разработване и комерсиализиране на протеин, известен като фактор на жизнеспособността на пръчиците(RdCVF). Новата терапия се представя добре в няколко предишни лабораторни проучвания, учените демонстрираха, че RdCVF предотвратява или забавя дегенерацията на конусчетата, клетките в ретината, които осигуряват централно и цветно зрение и позволяват на хората да четат, шофират и разпознават лица. RdCVF се секретира естествено от пръчиците, клетките на ретината, които осигуряват нощно и периферно зрение.
OCUGEN СТАРТИРА КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ ФАЗА 3 ЗА СВОЯТА ГЕННА ТЕРАПИЯ
Биотехнологичната компания Ocugen стартира клинично изпитване фаза 3 за своята генно-агностична, модифицираща генна терапия, която се разработва за хора с пигментен ретинит. Изпитването ще включва приблизително 150 участници на 15 места в САЩ. Едната група на изпитването ще включва 75 участници с мутации в гена RHO. Другата ще включва 75 участници с мутации в други гени, причиняващи RP. Във всяка група участниците ще бъдат разпределени 2:1 съответно на лекувани и нелекувани. OCU400 е еднократна терапия, инжектирана под ретината за доставяне на копия на гена NR2E3 за подобряване на регулирането на множество функции в ретината, включително: поддържане и развитие на фоторецепторите, метаболизъм, фототрансдукция, възпаление и клетъчно оцеляване. OCU400 използва създаден от човека, адено-асоцииран вирус (AAV), който работи като контейнерна система, за да достави копия на NR2E3 във фоторецепторите на получателите.
Източник: fightingblindness.org
