MeiraGTx обяви, че допълнителни клинични данни от фаза 1/2 изпитване на botaretigene sparoparvovec за лечение на x-свързан пигментен ретинит (XLRP) са представени на годишната среща на Асоциацията за изследвания в областта на зрението и офталмологията (ARVO) 2022 в Денвър, Колорадо от професор Michel Michaelides професор по офталмология, UCL институт по офталмология, катедра по генетика.
AAV5-RPGR (botaretigene sparoparvovec) Генна терапия за X-свързан пигментен ретинит (XLRP) демонстрира локализирани подобрения в статичната периметрия. На пациентите в многоцентровото, открито проучване фаза 1/2 с прилаган botaretigene sparoparvovec субретинално в по-лошо виждащото око. Промените в чувствителността на ретината и обемният анализ на централните 30 градуса на ретиналното поле са изследвани и сравнени с нетретираната околна област, както и с ретината на нетретираното око. Изследването на връзката между местоположението на доставката на botaretigene sparoparvovec и промените в чувствителността на ретината е извършено чрез наслагване на топография върху топлинни карти на чувствителността. Данните от проучването показват подобрения във функцията на фоторецепторите, оценени през 12 месеца след лечението, което предполага локална ефикасност на генната терапия с botaretigene sparoparvovec при пациенти с XLRP.
Тези данни са в съответствие с докладваните положителни резултати от изпитването Фаза 1/2 за botaretigene sparoparvovec при пациенти с RPGR-асоцииран XLRP.
MeiraGTx и Janssen Pharmaceuticals, Inc., част от Janssen Pharmaceutical Companies на Johnson & Johnson, разработват съвместно botaretigene sparoparvovec като част от по-широко сътрудничество за разработване и комерсиализация на генни терапии за лечение на наследствени заболявания на ретината. Източник: eyewire.news
