Nanoscope Therapeutics подава заявление за лиценз за иновативна генна терапия

Американската биотехнологична компания Nanoscope Therapeutics Inc., която работи върху нови терапии за хора със сериозни зрителни увреждания, съобщи, че започва процес по подаване на документи за лицензиране на своя водещ продукт — MCO-010. Това е експериментална терапия за пациенти с пигментен ретинит (РП) — генетично заболяване на ретината, което води до тежка загуба на зрението.

Какво означава „генно-агностична“ терапия?

MCO-010 е специален тип генна терапия, наречена генно-агностична, което означава, че тя може да работи независимо от конкретната мутация, причиняваща заболяването. Това е много важно, защото:

• Пигментният ретинит е свързан с над 100 различни гена и над 1000 мутации.
• Повечето терапии досега са насочени към конкретни генетични дефекти, което ограничава броя на пациентите, които могат да бъдат лекувани.

Статус на процедурата

• Заявлението за лиценз е подадено поетапно до Американската агенция по храните и лекарствата (FDA).
• Първите документи вече са предадени, а пълното заявление се очаква да бъде финализирано в началото на 2026 г.
• Продуктът е класифициран за приоритетен преглед, което означава, че FDA ще оцени терапията по-бързо от обичайното.

Ако получи одобрение, MCO-010 ще бъде първата по рода си терапия, която може да възстанови зрението при пациенти, юридически считани за слепи, страдащи от пигментен ретинит. Това би могло да промени начина, по който се лекува заболяването и да се превърне в нов стандарт за грижи.

Главният изпълнителен директор на Nanoscope, Сулагна Бхатачаря, коментира: „За първи път пациенти, за които се смята, че са на път към трайна загуба на зрение, може да имат шанс да си го възвърнат … Ние вярваме, че можем да върнем светлината в живота на онези, които живеят в тъмнина.“

Как действа MCO-010?

• Продуктът се прилага чрез еднократна инжекция директно в окото – процедура, която може да се направи в лекарски кабинет.
• След това терапията активира специфични клетки в ретината, които обикновено не възприемат светлина, и ги прави светлочувствителни.
• Това се случва без нужда от генетични тестове, операция или повторно лечение, което означава, че методът е по-достъпен за по-широк кръг пациенти.

„Работим върху платформата MCO вече над 10 години“, споделя д-р Самарендра Моханти, президент, главен научен директор и съосновател на Nanoscope. „Тази терапия надвиши нашите очаквания както в лабораторията, така и в реалните клинични условия. Считаме, че сме една крачка по-близо до предоставянето ѝ на нуждаещите се пациенти.“

Как прогресира Пигментния ретинит?

• Загубата на зрение при хора с РП зависи от вида на генетичната мутация, причиняваща заболяването.
• Статистически пациентите губят един ред от зрителното табло на всеки три години.
• До 60-годишна възраст, повечето пациенти вече са юридически слепи.

Липса на лечение досега

„Най-трудното нещо в кариерата ми винаги е било да кажа на пациентите с РП, че няма възстановяваща терапия“, казва д-р Алън Хо, директор изследвания на ретината в Wills Eye Hospital и медицински съветник на Nanoscope. „Но MCO-010, на базата на резултатите от изследванията, може да промени това и да предложи реална надежда за подобрение на живота им.“

Какви са резултатите от клиничните проучвания в изследването RESTORE, фаза 2b?

• MCO-010 показва значително подобрение в зрителната острота в сравнение с плацебо групата.
• Подобрението надхвърля 0,3 LogMAR, което се равнява на видимо подобрение с поне три реда на очното табло.

При продължителното наблюдение (до 3 години), подобрението в зрението се запазва, без сериозни странични ефекти. За участниците се планира дългогодишно проследяване, за да се оцени дългосрочната безопасност и ефективност.