обзор от FFB

• Възстановяващата зрението генна терапия за RPE65 на Spark Therapeutics има маркетингово одобрение от Американската администрация по храните и лекарствата. Тя е първата генна терапия, получила регулаторно одобрение в САЩ за очно наследствено състояние. Известна като LUXTURNA (voretigene neparvovec), генната терапия възстановява зрението в клинично изпитване за хора на възраст между 4 и 44 години с вродена амавроза на Leber (LCA), причинена от мутации в гена RPE65. Участниците в проучването с тежка загуба на зрение съобщават, че оставят белите си бастуни, виждат звезди, четат и разпознават лицата на близките си. Възстановяването на зрението продължава поне три години. Лечението също така е предназначено за хора с пигментен ретинит (RP), причинен от RPE65 мутации.

• Компанията jCyte разработваща терапия със стволови клетки съобщава обещаващи резултати за своето клинично изпитване с 85 участници във Фаза 2b на своята терапия за хора с пигментен ретинит (RP). Компанията планира да започне изпитване във фаза 3 за лечението през 2021 г. Лечението включва интравитреално инжектиране на ретинални прогениторни клетки (RPCs), които са стволови клетки, развили се частично в клетки на ретината, правейки зрението възможно. Въз основа на лабораторни изследвания изследователите смятат, че лечението може да запази и потенциално да спаси съществуващите фоторецептори на пациента, като по този начин съхрани и евентуално възстанови зрението. Прилагането на лечението не изисква операция и може да се извърши за минути в амбулаторни условия. RPC се инжектират в стъкловидното тяло, подобното на гел вещество в средата на окото.

• ReNeuron, компания развиваща терапия със стволови клетки в Обединеното кралство, съобщава, че трима пациенти с пигментен ретинит (RP) са били лекувани с нейната терапия със стволови клетки във фаза 2 на клиничното изпитване, проведено в очната болница в Масачузетс (MEEI). Всички са показали подобрение на зрението малко след терапията. Лечението включва инжектиране на човешки ретинални прогениторни клетки (hRPCs) – стволови клетки, които частично са се развили във фоторецептори – в ретината на пациента. Въз основа на резултатите от предклиничните проучвания изследователите смятат, че инжектираните hRPCs ще се интегрират в ретината и напълно ще се развият във фоторецептори, замествайки тези, които са загинали от заболявания, като по този начин ще възстановят зрението.

• Allergan, GenSight и Bionic Sight са стартирали по три клинични изпитвания за техните оптогенни терапии за RP и потенциални други заболявания на ретината. Леченията са предназначени да осигурят зрение на хора, които са напълно слепи от състояния като пигментен ретинит и синдром на Usher. Терапията действа, като дава светлочувствителност на ганглийни клетки при пациенти, които са загубили всичките си фоторецептори.

• Три компании провеждат клинични изпитвания за генна терапия с XLRP (RPGR). Biogen е в изпитване фаза 2/3. AGTC и MeiraGTx планират изпитвания от фаза 3. Всички компании съобщават за подобрения на зрението (чувствителност на ретината и/или зрителна острота) за пациентите в техните фази 1/2 проучвания.

• Френският биотехнологичен Horama съобщава, че трима души са били лекувани в клиничното изпитване, фаза I/II на генна терапия за хора с пигментен ретинит (RP), причинен от PDE6B мутации. Тригодишното изпитване, проведено в Университетската болница в Нант във Франция, ще включи общо 12 пациенти.

• Базираната в Далас Nacuity стартира Фаза 1/2 клинично изпитване в Австралия за оралната си антиоксидантна терапия. Обещаващото нововъзникващо лекарство за пигментен ретинит, синдром на Ашър и свързаните с него състояния. Известна като N-ацетилцистеин-амид (NACA), молекулата е проектирана да забавя загубата на зрение, като предпазва клетките на ретината от оксидативен стрес. В предишни лабораторни изследвания в Университета Джон Хопкинс, NACA забавя дегенерацията на ретината в моделите на RP на гризачи.

• SparingVision работи над клинично разработване и комерсиализиране на протеин, известен като фактор на жизнеспособност за конусни клетки (RdCVF). Появяващата се терапия се представя добре в няколко предишни лабораторни проучвания. Учените демонстрират, че RdCVF предотвратява или забавя дегенерацията на конусовидните клетки в ретината, които осигуряват централно и цветно зрение и позволяват на хората да четат, шофират и разпознават лица. Планира се клинично изпитване за нововъзникващата терапия през 2021 г.

• ProQR, разработчик на терапии с РНК в Холандия, обявява, че първият пациент в клиничното изпитване Aurora Phase 1/2 е получил QR-1123, нововъзникващата терапия на компанията за автозомно доминантна форма на пигментен ретинит (adRP), причинена от мутацията на P23H в гена RHO. Този вариант е най -разпространеният, причиняващ adRP в САЩ, засягащ приблизително 2500 души. Изследването, което планира да запише 35 участници, се провежда от фондация Retina в Далас, Тексас и VitreoRetinal Associates в Гейнсвил, Флорида.

Източник: fightingblindness.org

Сподели