Octant обяви първо приложение на OCT-980 при пациенти с пигментен ретинит

Биотехнологичната компания Octant съобщи, че първи пациент е получил лечение с медикамента OCT-980 във фаза 1b/2 на клиничното им проучване. Лекарството се разработва за лечение на автозомно-доминантен пигментен ретинит, свързан с мутации в гена за родопсин (RHO-adRP).

RHO-adRP е наследствено заболяване на ретината, което води до постепенно увреждане на фоторецепторите и прогресивна загуба на зрение. То е една от най-честите форми на автозомно-доминантен пигментен ретинит в САЩ и Европа. При много от пациентите заболяването се дължи на мутации, които причиняват неправилно нагъване на белтъка родопсин и нарушават нормалното му действие във фоторецепторните клетки. В момента не съществуват одобрени терапии, насочени към основния механизъм на заболяването.

OCT-980 е разработен с цел да стабилизира неправилно нагънатия родопсин и да подпомогне правилното му транспортиране в клетките. Според разработчиците това би могло да подобри зрението при ниска осветеност и да забави или дори да спре прогресията на заболяването.

Настоящото клинично проучване включва завършена вече фаза 1a при здрави доброволци и продължаваща фаза 1b/2 при пациенти с генетично потвърдена диагноза RHO-adRP. В рамките на изследването ще бъдат оценявани безопасността и поносимостта на лечението, както и неговото въздействие върху структурата на ретината и зрителната функция.

„Пациентите с RHO-adRP губят зрението си постепенно в продължение на много години, поради което са необходими нови терапевтични подходи“, коментира д-р Марк Пенеси. „Изследваната перорална терапия е насочена директно към причината за заболяването, което я прави особено обнадеждаваща. Прилагането на лечението при първия пациент е важна стъпка към разбирането дали този подход може да запази зрението и да промени хода на заболяването.“

Главният изпълнителен директор и съосновател на Octant Шри Косури определи събитието като важен етап както за компанията, така и за общността на хората с наследствени заболявания на ретината: „Радваме се, че вече можем да оценим OCT-980 директно при пациентите и да проучим потенциала му да въздейства върху първопричината на заболяването. Благодарни сме на пациентите, изследователите и клиничните екипи, които правят това проучване възможно“, заяви той.

Повече информация за изпитването е публикувана в регистъра ClinicalTrials.gov под номер NCT07408232.

Източник: Yahoo Finance