Opus Genetics, компания, разработваща генни терапии за хора с наследствени заболявания на ретината, получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) да започне клинично изпитване на своята нова генна терапия за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), която причинява значителна загуба на зрението при деца с мутации в гена, който експресира протеина леберцилин. Клиничното изпитване фаза 1/2, включващо девет възрастни пациенти, ще се проведе в Университета на Пенсилвания. Компанията планира да започне записването на пациенти през първото тримесечие на 2023 г.
Клиничното изпитване за генна терапия LCA5 ще бъде първото, стартирано от Opus, основана през 2021 г. и ръководена от д-р Бен Йеркса.
Известна като OPGx-001, генната терапия LCA5 ще използва създаден от човека адено-асоцииран вирус (AAV), за да достави здрави копия на гена LCA5 до ретината на пациентите, увеличавайки мутиралите гени, причиняващи загуба на зрение. Терапията ще бъде доставена чрез еднократна инжекция под ретината. Изследователите вярват, че генните терапии ще бъдат ефективни в продължение на много години, може би през целия живот на пациента. Предклиничните данни от проучвания върху животински и човешки клетъчни модели показват запазване на структурата на ретината и зрителната функция, когато OPGx-001 е приложен преди пиковата тежест на заболяването.
„Щастливи сме да видим как Opus се мести в клиниката със своята програма LCA5, основана от нашия изтъкнат колега и светило в генната терапия д-р Жан Бенет“, казва Ръсти Кели, управляващ директор на RD Fund. „Вълнуващо е, че Opus също така разработва генни терапии за LCA13, която се причинява от RDH12 мутации, и LCA9, която се причинява от NMNAT-1 мутации. Целта на компанията е да продължи да изгражда последователно набор от нови генни терапии за справяне с различни нелечими наследствени заболявания на ретината, включително LCA, макулни дистрофии и пигментен ретинит. Източник: fightingblindness.org
