Първият пациент е дозиран в клиничното изпитване във фаза 2b на Nanoscope Therapeutics Inc. за MCO-010, оптогенна монотерапия за възстановяване на зрението при пациенти с пигментен ретинит (RP).
Сулагна Бхатачаря, главен изпълнителен директор на Nanoscope, похвали екипа на компанията, клиничните партньори и пациентите, участващи в изпитването.
„Резултатите от нашето изпитване фаза 2b може да предоставят основание за разглеждане от FDA за ускорено одобрение на MCO-010 за лечение на RP“, се казва в изявление на Bhattacharya. „Очакваме с нетърпение да работим с FDA и други регулаторни агенции, за да можем да предоставим MCO-010 на пациенти с RP.“
Според компанията, оптогенната терапия използва интравитреално доставен собствен AAV2 вектор за активиране на опсинови (MCO) гени в клетките на ретината, позволяващи зрение в различни цветови среди.
Терапията може да се прилага в медицински кабинет, като в бъдеще няма да има нужда от очила или други интервенции. Въз основа на предварителни доказателства от фаза 1/2а на компанията, MCO-010 е потенциално приложим не само за RP, но и за други очни дегенеративни заболявания, независимо от генните мутации. MCO-010 е получил обозначения за лекарства сираци за RP и болест на Stargardt от FDA.
Проучването Фаза 2b (NCT04945772) ще включва 27 участници в многоцентрово проучване в САЩ с участието на пациенти с напреднал RP. Лечението ще се състои от еднократно интравитреално инжектиране на MCO-010 или фалшива инжекция, за да се потвърди безопасността, поносимостта и ефикасността при подобряване на зрението и зрителната функция на пациентите. Ще се използва патентован AAV2 вектор, за да се достави MCO в гените на ретината. Тази независима от мутации генна терапия включва единична инжекция през окото, приложена в лекарски кабинет.
Очаква се проучването да завърши записването до края на годината, а 12-месечни резултати да бъдат налични до края на 2022 г.
Д -р Мохамед Генеад, главен разработчик и главен медицински специалист на Nanoscope, отбелязва, че резултатите са важни не само за компанията, но и за областта на офталмологичните изследвания.
„Ние оставаме твърди в ангажимента си да внесем безопасна и диференцирана оптогенна монотерапия в офталмологичната общност“, казва Genead. „Ние сме ентусиазирани от нашата програма за развитие на MCO-010, която според нас има значителен потенциал за лечение на широк кръг заболявания на ретината. „
Завършено открито проучване във фаза 1/2a на MCO-010 при 11 пациенти с RP показа, че активиращата се от околната светлина оптогенна монотерапия се понася добре, с подобрено качество на живот в съответствие със значително подобряване на функционалното зрение и зрителна функция при пациенти с напреднал RP.
„Нашият екип работи усилено за по-нататъшно разширяване на MCO за други дегенерации на ретината, включително болест на Старгард, суха свързана с възрастта дегенерация на макулата (dAMD) и други“, каза д-р Самарендра Моханти, президент и главен научен директор на Nanoscope.
Източник: modernretina.com
