„Първи пациент получи доза във фаза 2/3 в изпитване на генната терапия OCU410ST за болестта на Старгард

Компанията Ocugen започна нов етап в разработката на генна терапия за наследствени заболявания на ретината, като приложи първата доза на пациент в рамките на своето клинично проучване от фаза 2/3, наречено GARDian3. Проучването оценява ефективността на OCU410ST – иновативна генна терапия, предназначена за лечение на болестта на Старгард, свързана с мутации в гена ABCA4.

Тази стъпка е ключова част от стратегията на Ocugen да предложи еднократно лечение на пациенти с прогресивни дегенеративни заболявания на ретината.

„Прилагането на първата доза е важен момент, който ни приближава до целта да помогнем на хората, страдащи от болестта на Старгард – над 100 000 души в САЩ и Европа и около 1 милион по света“, споделя д-р Шанкар Мусунури, председател на борда, главен изпълнителен директор и съосновател на Ocugen.

Проучването GARDian3 се основава на обнадеждаващи резултати от предходната фаза 1, където се наблюдава 48% по-бавно развитие на уврежданията в третираните очи спрямо нетретираните. Освен това, пациентите показват значително подобрение в зрителната острота – почти два реда по-добро виждане, което е както статистически, така и клинично значимо.

„Стартирането на това проучване е важен напредък не само за Ocugen, но и за всички, засегнати от болестта на Старгард“, допълня д-р Хума Камар, главен медицински директор на компанията. „Гъвкавият дизайн на изследването, включващ междинен анализ след осем месеца при 24 участници, ни позволява да проследим ранни признаци за ефективност и безопасност, като същевременно подобряваме провеждането на самото проучване.“

В рамките на фаза 2/3 ще участват общо 51 души с диагноза болест на Старгард. От тях 34 ще получат еднократна субретинална инжекция с OCU410ST в окото с по-слабо зрение, а останалите 17 ще бъдат част от контролна група без лечение. Основната цел е да се проследи дали терапията намалява размера на увредената зона в ретината, като допълнителните показатели включват подобрение в зрителната острота и способността за виждане при слаба светлина.

Ocugen планира да използва резултатите от едногодишното проследяване, за да подготви заявление за одобрение на терапията, което се очаква през 2027 година.

„Лечението на първия пациент с тази нова генна терапия е повод за гордост и надежда – както за нашия екип, така и за семействата, засегнати от болестта на Старгард“, споделя д-р Виктор Гонзалес, водещ изследовател в Института Valley Retina в Тексас. „Резултатите от първата фаза ни дават увереност, че OCU410ST може значително да забави развитието на заболяването и да помогне за запазване на зрението. Това проучване ни доближава до възможността за еднократна терапия, която може да промени живота на пациентите за години напред.“

До момента OCU410ST е показал добри резултати по отношение на безопасността и поносимостта – не са наблюдавани сериозни нежелани реакции, нито такива, които да предизвикат специално внимание.

Това е втората клинична програма на Ocugen в напреднал етап и част от по-широката ѝ платформа за генна терапия, която цели да модифицира хода на заболяванията. Терапията използва вирусни носители, наречени адено-асоциирани вектори, за да достави гена RORA директно в ретината. Този ген е насочен към няколко ключови механизма, свързани с болестта на Старгард – включително оксидативен стрес, натрупване на отпадни вещества (липофусцин), възпалителни процеси и нарушения в имунната система.

Генът RORA кодира рецептор, който регулира активността на други гени и участва в развитието и функционирането на органите. При болестта на Старгард тези процеси могат да бъдат нарушени. Освен това, RORA може да играе роля в регулирането на биологичния часовник, което също е важно за здравето на ретината.

Платформата на Ocugen следва стратегия, която не се фокусира върху конкретна генетична мутация, а цели да осигури дълготрайна и широка полза за различни наследствени заболявания на ретината. „Фактът, че вторият ни кандидат за генна терапия навлиза в решаващ етап на клинично тестване, е важна крачка към целта ни – да предложим еднократно лечение, което да действа през целия живот“, коментира д-р Мусунури.

Болестта на Старгард е най-често срещаната форма на наследствена макулна дегенерация. Тя води до постепенно влошаване на централното зрение, като обикновено започва още в детска или юношеска възраст. В момента възможностите за лечение са ограничени, а одобрени терапии, които да променят хода на заболяването, все още няма.

Ocugen планира да подаде три заявления за одобрение на нови терапии през следващите три години, като OCU410ST е водещият кандидат, насочен към една от най-непокритите нужди в лечението на дегенеративни заболявания на ретината.

Източник: cgtlive.com