В областта на РНК терапията, ProQR е в челните редици в предоставянето на целенасочени терапии за хора с наследствени заболявания на ретината. В тях се използват антисенс Олигонуклеотиди, които са специално създадени да коригират основната причина за заболяването в РНК на човек, за да спрат прогресирането на болестта или дори да обърнат симптомите.

Как работи РНК терапията?

РНК терапията е предназначена да коригира грешката или мутацията в РНК на някой с генетично заболяване, като след това може да се използва за създаване на протеина, от който клетката се нуждае, отстранявайки основната причина за заболяването.

Защо да се фокусираме върху РНК терапиите?

РНК терапиите могат да изпълняват същите функции като другите видове лекарства, но имат по-широко приложение. Ако генетично заболяване води до липсващ или счупен протеин, РНК терапията може да коригира това. Изследванията в ProQR и други компании показват обещаващи резултати, а одобрени терапии с РНК помагат на хората по целия свят.

Какво е РНК?

РНК означава рибонуклеинова киселина и е съществен компонент на всички живи клетки. РНК се използва в процеса, при който протеините се създават в клетките. Самата РНК се произвежда от ДНК, в процес, наречен „транскрипция“.

По какво се различава РНК терапията от генната терапия и CRISPR?

Подобно на генната терапия и подходите на CRISPR, терапиите с РНК са генетични терапии, които имат за цел да отстранят основната причина за генетично заболяване. Главният подход обаче е различен. Генната терапия и CRISPR подходите правят промени в ДНК. Тези промени са постоянни, с риск от трайни странични ефекти. За разлика от генната терапия, РНК терапиите имат за цел да възстановят РНК, която е продукт на ДНК, поради което всички промени, направени в РНК, са обратими. РНК терапиите са много по-малки от генните, което улеснява производството и доставката им.

Целева терапия и прецизна медицина

Всички терапии с РНК са уникални. Всяка молекула е проектирана така, че да отговаря на специфична мутация в РНК с цел да я възстанови, което я прави високо прецизен и целенасочен подход. Учени от ProQR проектират кандидатите за лекарства, използвайки най-новите технологии. След това се тестват РНК терапии в органоидни модели на ретината, това е най-модерна техника, при която клетките на пациента от кожата се използват за отглеждане на мини ретини в лаборатория. По този начин се надяват да предскажат кой кандидат ще се представя най-добре при хората.

антисенс Олигонуклеотиди

РНК терапиите на ProQR са това, което учените наричат антисенс Олигонуклеотиди или лечение с AON или ASO. Те се състоят от кратки участъци от синтетична РНК, които са химически модифицирани за повишаване на ефективността и поемане в клетките. Тази техника е утвърден подход за лечение на генетични заболявания и днес има одобрени терапии с РНК, които се използват за лечение на пациенти.

Интравитреална доставка

За да действа лекарството, първо трябва да попадне в тялото. РНК терапиите работят най-добре, ако се доставят директно до засегнатия орган. В случай на заболявания на ретината, РНК терапиите могат да се инжектират в стъкловидното тяло на окото, което представлява кухина, изпълнена с желеобразна течност. Този метод на доставка е известен като интравитреална инжекция. Тя е една от най-често извършваните процедури при очни заболявания. Очните лекари я използват при често срещани състояния като свързана с възрастта дегенерация на макулата, диабетна ретинопатия и запушване на ретиналната вена. Интравитреалната инжекция се различава от субретиналното инжектиране, използвано за генна терапия, което изисква сложна операция на ретината.

Какво представлява интравитреалната инжекция?

Цялата процедура за интравитреална инжекция отнема около 10-15 минути и се извършва в лекарски кабинет, докато пациентът е седнал на стол. Окото е обезболено, така че инжекцията не боли. След като окото се подготви, пациентът ще бъде помолен да погледне в определена посока, докато лекарството се инжектира през склерата (бялата част на окото) с много малка игла.

Източник: proqr.com

Сподели