SparingVision, френска компания, разработваща терапии за очни болести, включително наследствени заболявания на ретината, получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) да започне фаза 1/2 клинично изпитване, известно като PRODYGY за SPVN06, терапия за хора с пигментен ретинит (ПР). Компанията също така търси разрешение за провеждане на изпитването във Франция. Проучването в САЩ ще се проведе в медицинския център на университета в Питсбърг. SparingVision планира да включи общо 33 пациенти с ПР, които имат болестотворни мутации в PDE6A, PDE6B или RHO.
SparingVision получава финансиране чрез RD Fund на Фондацията, фонд за рискова филантропия за нововъзникващи терапии, които са в ранен стадий на клинични изпитания. Фондацията също така е предоставила няколко години безвъзмездно финансиране за предклинично разработване на SPVN06.
„Ние от Фондацията сме много развълнувани това обещаващо генно лечение да премине в изследвания върху хора. Независимите от гените подходи са приоритет за нас, тъй като те имат потенциала да помогнат на повече хора,” казва д-р Клеър Гелфман, главен научен директор на Фондацията.“
SPVN06 експресира протеин, наречен RdCVF, естествено срещащ се в ретината, идентифициран от съоснователите на SparingVision д-р Хосе Сахел и д-р Тиери Левейлард в Institut de la Vision. Учените демонстрират в лабораторни изследвания, че RdCVF предотвратява или забавя дегенерацията на конусчевите клетки в ретината, които осигуряват централното и цветно зрение и позволяват на хората да четат, шофират и разпознават лица. RdCVF се секретира естествено от пръчиците, клетките на ретината, които осигуряват нощното и периферно зрение.
ПР първоначално засяга пръчиците, като прогресивната им загуба води до загиване и на конусчевите фоторрецептори. Понастоящем няма терапии за ПР, като заболяването засяга повече от два милиона души по света. Болестта обикновено се диагностицира в детството и прогресивно води до правна или пълна слепота в зряла възраст.
Източник: fightingblindness.org
