Alkeus Pharmaceuticals обяви положителни междинни данни от своето проучване TEASE-3, демонстрирайки, че допълнителни пациенти в ранен стадий на болестта на Stargardt, лекувани с перорален гилдеуретинол ацетат, не показват прогресия на заболяването и запазват стабилна зрителна острота, в продължение на няколко години.
„Тези вълнуващи резултати, показващи запазване на зрението при пациенти в ранен стадий, подчертават потенциала на gildeuretinol да предотвратява прогресията при деца, диагностицирани с болест на Stargardt, когато терапията започне рано“, казва Мишел Дахан, президент и главен изпълнителен директор на Alkeus Pharmaceuticals. Тъй като в момента няма налично одобрено лечение, има спешна нужда да се предостави опция на пациентите. Планираме да подадем искане до Администрацията по храните и лекарствата на САЩ за гилдеуретинол като лечение на болестта на Stargardt възможно най-скоро през 2025 г. въз основа на убедителни данни, генерирани до момента от нашата клинична програма.“
„Двама допълнителни пациенти са завършили 24-месечно лечение в проучването TEASE-3 и резултатите показват, че веднъж дневно перорален гилдеуретинол предотвратява прогресията и зрението остава стабилно с постоянен, добре поносим профил на безопасност“, казва д-р Seemi Khan, главен медицински директор в Alkeus Pharmaceuticals. „Първите трима участници, които завършиха проучването и останаха да се лекуват в продължение на няколко години, не показват прогресия, като най-дългата продължителност на терапията до момента е на повече от седем години. Това са изключително обнадеждаващи резултати, които осигуряват по-добро разбиране на потенциала на гилдеуретинол за запазване на зрението. Предизвикателство е да се идентифицират и запишат пациенти в ранен стадий, преди да развият симптоми, и ние сме благодарни на тези пациенти и техните семейства за участието в това проучване.“
TEASE-3, първото клинично изпитване в ранен стадий на болестта на Stargardt, е отворено проучване на gildeuretinol. Участниците са с ранни признаци на заболяването, видими само при изобразяване на ретината, но не изпитват симптоми на загуба на зрение. Изобразяването на автофлуоресценцията на фундуса (FAF) и други мерки се използват за оценка на степента, до която гилдеуретинолът влияе върху прогресията на заболяването. Оценява се прогресията от година на година и първичната крайна точка е мярка за прогресия след първите две години от лечението. След първоначалното двегодишно лечение пациентите могат да продължат да получават гилдеуретинол като част от разширено проучване. Към днешна дата TEASE-3 е включил общо седем пациенти.
Проучванията за поносимост и ефект на ALK-001 върху болестта на Stargardt се състоят от четири независими клинични проучвания на перорален гилдеуретинол, обозначени като TEASE-1, TEASE-2, TEASE-3 и TEASE-4.
• Проучването TEASE-1 се провежда при 50 пациенти с болест на Stargardt. Гилдеуретинолът отговаря на своята предварително определена първична крайна точка за ефикасност, показвайки 21,6% намаление в скоростта на растеж на площта на атрофичните лезии на ретината и 29,5% намаление за нетрансформирани области на атрофични лезии на ретината спрямо нелекувани пациенти. Gildeuretinol се понася добре.
• Проучването TEASE-2 е текущо и се провежда при 80 пациенти с умерена болест на Stargardt, за което се очаква да отчете данни през 2025 г.
• TEASE-3, първото клинично изпитване в ранен стадий на болестта на Stargardt, е отворено проучване на gildeuretinol при генетично потвърдени пациенти с ранни признаци на заболяването, видими само на изображения на ретината, но които не са започнали да изпитват симптоми на загуба на зрение.
• TEASE-4 е отворено разширено проучване. Източник: eyewire.news