• 100% (9/9) от лекуваните субекти, подлежащи на оценка, демонстрират подобрение или запазване на зрителната функция, сравнено с нелекуваните им очи
• 100% (9/9) от лекуваните субекти, подлежащи на оценка, демонстрират подобрение или стабилизиране в тест за мобилност
• Подобряването на зрителната функция е статистически значимо, независимо от мутацията
• Благоприятен дългосрочен профил на безопасност и поносимост без сериозни нежелани събития
Ocugen обяви положителна 2-годишна актуализация на безопасността и ефикасността от фаза 1/2 на клиничното изпитване на OCU400. OCU400 е предназначен за лечение на ранен до напреднал пигментен ретинит (RP) при деца и възрастни. В момента около 2 милиона пациенти в световен мащаб (~300 000 в САЩ/ЕС) отчаяно се нуждаят от спасение, в противен случай те потенциално могат да ослепеят в даден момент от живота си. OCU400 е предназначен да лекува всички тези пациенти с еднократна терапия.
OCU400 демонстрира значимо подобрение на двуредовото усилване (10 букви на ETDRS диаграма) в зрителната острота при ниска яркост (LLVA) в третираните очи в сравнение с нетретираните. Този ефект от лечението е статистически значим (p=0,01) при всички субекти, независимо от мутацията, след две години проследяване, потвърждавайки генно-агностичния механизъм на действие на OCU400.
Тези данни подчертават уникалния терапевтичен потенциал на OCU400. Към днешна дата новаторската модификаторна платформа за генна терапия на Ocugen осигурява дългосрочна безопасност и значими подобрения в зрителната функция за пациенти, страдащи от RP – състояния, които водят до прогресивна загуба на зрението.
„Ние сме развълнувани да споделим завладяващите резултати от Фаза 1/2 на изпитването на OCU400“, казва д-р Шанкар Мусунури, председател, главен изпълнителен директор и съосновател на Ocugen. „Тези открития представляват значителна стъпка напред в нашата мисия да предоставим променящи живота терапии на пациенти с наследствени заболявания на ретината и потвърждават трансформативния потенциал на нашата модифицираща платформа за генна терапия.“
„Наистина е забележително да се видят значителните подобрения в зрителната острота при пациенти, лекувани с OCU400 в продължение на две години“, казва д-р Syed Shah, заместник-председател по изследвания и дигитална медицина, директор на Retina Service в Gundersen Health System , La Crosse, Уисконсин „Широкият спектър от гени и мутации, причиняващи RP, представлява уникално предизвикателство при разработването на лечения. Демонстрираната ефективност на OCU400 при множество мутации предлага не само надежда на пациентите с RP, но и отваря нови възможности за лечение на други заболявания на ретината.“
„Установяването на дългосрочна безопасност и ефикасност на OCU400 демонстрира издръжливостта на тази нова генна терапия“, казва д-р Хума Камар, главен медицински директор в Ocugen. „Тези 2-годишни констатации за зрителна острота при слаба светлина, които са най-чувствителната мярка за зрителната функция, са в съответствие с резултатите, наблюдавани след първата година.“
Фаза 3 на клиничното изпитване на OCU400 liMeliGhT в момента е в ход и е насочено към подаване пред регулаторите през първата половина на 2026 г.
OCU400 е модифициращ продукт за генна терапия на компанията, базиран на ядрен хормонален рецептор (NHR), наречен NR2E3. Този ген регулира различни физиологични функции в ретината, като развитие и поддържане на фоторецептори, метаболизъм, фототрансдукция, възпаление и клетъчно оцеляване. Клетките на ретината при пациенти с RP имат дисфункционална генна мрежа и OCU400 нулира тази мрежа, за да възстанови здравата клетъчна хомеостаза – която има потенциала да подобри зрението при пациенти с RP.
Модифициращата генна терапия е предназначена да задоволи неудовлетворени медицински нужди, свързани със заболявания на ретината, като RP и болест на Stargardt, както и многофакторни заболявания като суха макулна дегенерация, свързана с възрастта (ГА). Генната терапия се основава на използването на NHR, главни генни регулатори, които имат потенциала да възстановят хомеостазата – основните биологични процеси в ретината. За разлика от заместващите терапии с един ген, които са насочени само към една генетична мутация, платформата за модифицираща генна терапия, чрез използването на NHRs, представлява нов подход, който има потенциала да се справи с множество заболявания на ретината, причинени от мутации в множество гени само с един продукт и да се справи със сложни заболявания, които потенциално са причинени от дисбаланси в множество генни мрежи.
В момента Ocugen има три модифициращи програми за генна терапия в клиничен етап: OCU400, OCU410 и OCU410ST. В допълнение към клиничното изпитване OCU400 фаза 3 liMeliGhT, са клиничното изпитване OCU410 фаза 1/2 ArMaDa за географска атрофия (ГА) и клиничното изпитване OCU410ST фаза 1/2 GARDian за болест на Stargardt. ГА засяга приблизително два до три милиона души в САЩ и ЕС общо, а болестта на Stargardt засяга близо 100 000 души в САЩ и ЕС.
Източник: ir.ocugen.com