Beacon Therapeutics лекува първи пациент в клиничното изпитване LANDSCAPE на laru‑zova при пациенти с X‑свързан пигментен ретинит
Beacon Therapeutics, водеща биотехнологична компания с мисия да спасява и възстановява зрението при хора с редки и разпространени очни заболявания, обяви лечението на първия пациент в своето клинично изпитване LANDSCAPE. Това е отворено проучване, което оценява безопасността на двустранното приложение на laru‑zova (ларупаретиген зовапарвовек), потенциална най-добра в класа си генна терапия, изследвана за лечение на пациенти с X‑свързан пигментен ретинит (XLRP).
„След завършване на записването в проучването VISTA за laru‑zova по-рано тази година, започването на проучването LANDSCAPE, което ще оцени безопасността на двустранното дозиране, е още една важна стъпка към предлагане на пациентите на потенциално ново лечение за това опустошително наследствено заболяване на ретината“, казва Даниел Чунг, главен медицински директор на Beacon Therapeutics. „Това ново проучване се основава на нашия богат клиничен опит в множество изпитвания и ще допринесе за един от най-значимите пакети данни за генна терапия при очни заболявания.“
Основната цел на LANDSCAPE (NCT07174726) е да се оцени безопасността на laru‑zova, когато се прилага и в двете очи. Проучването ще оцени и промените в зрителната функция след двустранното субретинално приложение. LANDSCAPE записва мъже на възраст между 12 и 50 години с потвърдена диагноза XLRP в различни центрове в Съединените щати.
XLRP е наследствено заболяване на ретината, което води до прогресивна загуба на зрение и слепота, без налични възможности за лечение. Обикновено се причинява от мутации в гена RPGR и засяга около 10% от пациентите с пигментен ретинит. Laru‑zova е генна терапия, предназначена да възстанови естествената функция на пръчиците и конусчетата чрез доставяне на функционално копие на гена RPGRORF15, кодиращ протеин с пълна дължина.
Проучването се основава на положителни междинни данни от Фаза 2 на проучванията DAWN и SKYLINE, представени на EURETINA 2025. Данните демонстрират устойчиви подобрения в няколко ключови показателя на зрителната функция, включително зрителна острота при ниска яркост и микропериметрия, при пациенти, лекувани с laru‑zova. Терапията като цяло е била добре поносима — до 36‑ия месец в SKYLINE и до 9‑ия месец или повече в DAWN. Beacon наскоро завърши записването и в основното проучване VISTA и очаква да докладва резултати през втората половина на 2026 г.
Laru‑zova е сертифицирана като „напреднала терапия за регенеративна медицина“ (RMAT) и е с „Ускорен процес“ от FDA, като „Приоритетно лекарство“ (PRIME) от EMA, както и „Лекарство сирак“ (ODD) от FDA и EMA.
Източник: manilatimes.net
