Bionic Sight, LLC обяви, че е дозирал първия пациент в клиничното изпитване на фаза 1/2 на BS01 на компанията, оптогенетична генна терапия за пациенти с пигментен ретинит. Това е важна стъпка към напредване на BS01 като лечение, за да се даде възможност на пациенти с дегенеративни заболявания на ретината да откриват светлина, движение и форми, с крайна цел възстановяване на зрението.
Оптогенетичните протеини действат основно като конвертори; те получават светлина и я преобразуват в невронни сигнали. Терапията на Bionic Sight доставя оптогенетичните протеини към зрителния нерв, който изпраща сигналите до мозъка.
Това, което прави лечението на Bionic Sight различно от другите оптогенетични терапии, е, че той го комбинира с устройство, което задвижва зрителния нерв, за да изпраща същите сигнали, които нормалният зрителен нерв би изпратил. „Ключов проблем за създаването на смислено зрение е изпращането на сигнали до мозъка, които той може да разбере. Когато зрителният нерв комуникира с мозъка, той го прави в код. Кодът е под формата на модели на нервни импулси, които показват на мозъка това, което гледате – лица, предмети, ясен път пред вас“, обяснява д-р Шейла Ниренберг, професор по физиология и биофизика в Медицинския колеж „Уейл“ от Университета Корнел и носител на награда на MacArthur „Genius“ за дешифриране на нервния код на ретината. Ако можете да подадете сигнали на езика, който мозъкът разбира, тогава ще станат възможни смислени възприятия.
Фазата 1/2 на изпитването е отворено проучване за повишаване на дозата при пациенти с диагноза RP в напреднал стадий. Участниците в изпитанието ще бъдат записани последователно в четири групи. Хората от групи 1, 2 и 3 ще получат съответно ниска, средна и висока доза BS01. Пациентите в група 4 ще получат максималната поносима доза, определена от първите три групи. Основният фокус на изследването ще бъде да се оцени безопасността на BS01 чрез анализ на възникващи нежелани реакции на очно или системно състояние. Ефективността ще се измерва чрез оценка на откриването на светлина, движение и разпознаване на форма / обект. Първият пациент е бил дозиран в началото на март 2020 г., но прилагането на терапията при следващи пациенти е отложена поради пандемията от COVID-19. Очаква се да се възобнови записването през втората половина на 2020 г.
BIONIC SIGHT е технологична компания, която разработва оптогенетични генни терапевтични вектори и устройства за лечение на дегенеративни заболявания на ретината. Компанията използва проучванията на Шейла Ниренберг, професор от Медицинския колеж Уейл от Университета Корнел, чиято работа е фокусирана върху невронауката и нейните приложения за интерфейс и мозък / машина и компютърно зрение. Д-р Ниренберг е основател на Bionic Sight. Нейната работа по дешифрирането на нервния код на ретината е описана в беседи, документални филми за NBC, Bloomberg, Discovery Channel, Scientific American, както и в рецензирани списания.
AGTC е лидер в проектирането и конструирането на всички критични елементи на генната терапия и обединяването им за разработване на персонализирани терапии, отговарящи на реалните нужди на пациента. Първоначално съсредоточени върху офталмологията, тяхната цел е да запазят или, да се надяваме, в някои случаи да подобрят зрението. AGTC има активни клинични изпитвания при X-свързан пигментен ретинит и ахроматопсия. Техните предклинични програми се основават на водещите в тяхната индустрия технологии и опит AAV. AGTC напредва с множество важни кандидати за разрешаване на проблеми, за да отговори на значителни клинични нужди в офталмологията, отологията и нарушенията на ЦНС.
Източник: firstwordpharma.com
