CiRC Biosciences получава обозначение за лекарства сираци за кандидат за лечение на пигментен ретинит

CiRC Biosciences, Inc., компания разработваща клетъчни терапии, обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение за лекарства сираци на химически индуцирани подобни на фоторецептори клетки (CiPCs) ) за лечение на пигментен ретинит (RP). С първоначален фокус върху дегенеративни заболявания на ретината. CiRC Biosciences разработва CiPCs като потенциална терапия за лечение на RP, генетично заболяване, засягащо приблизително 1 на 4000 души. RP води до загуба на клетки в ретината, оказва влияние върху нощното и периферното зрение и често води до слепота.

Ние сме развълнувани от работата, която ни очаква, докато изследваме и развиваме клетъчни терапии, с крайната цел да възстановим зрението на засегнатите от пигментен ретинит и потенциални други заболявания на ретината. Днешното съобщение служи като признание за работата на екипа за напредъка на нашата нова платформа за трансдиференциране и нашият водещ кандидат за изследване – химически индуцирани клетки, подобни на фоторецептори. „

В момента CiRC Biosciences напредва в предклиничното развитие на CiPC за възстановяване на зрението при напреднала RP и географска атрофия, свързана с възрастта дегенерация на макулата. Проучване, проведено в модели на мишки с RP, показва, че CiPCs водят до частично възстановяване на зеничния рефлекс и зрителната функция. Резултатите са публикувани в списание Nature през 2020 г.

Симптомите на RP обикновено се появяват в ранна детска възраст. Хората с RP често имат проблеми с придвижването в тъмното и им отнема необичайно дълги периоди от време, да се приспособят към промените в осветлението. С напредването на болестта хората с RP могат да изпитват несръчност поради ограничения в зрителното си поле. Тежестта и прогресията на загубата на зрение зависи от типа наследена генна мутация. Понастоящем няма одобрени от FDA лечения за възстановяване на загубата на зрение за пациенти с RP.

„„Използването на клетъчната терапия на CiRC Biosciences при тези, които живеят със загуба на зрение, причинено от ретинопатии и дегенерация на макулата, напредва в мисията за намиране на решения на някои от най-големите предизвикателства в света.“

CiRC Biosciences е частна компания за клетъчна терапия, посветена на разработването на клетъчни терапии за сериозни заболявания с високи, неудовлетворени нужди, използвайки собствената си нова технология за трансдиференциация, с първоначален фокус върху очите. В момента CiRC провежда предклинични проучвания в подкрепа на програми за развитие на географска атрофия, свързана с възрастта, дегенерация на макулата (Dry AMD) и напреднал пигментен ретинит (RP).

Източник: firstwordpharma.com

Сподели