Наследствени ретинални дистрофииОбразователни материалиПигментен ретинит

CiRC Biosciences получава обозначение за лекарства сираци за кандидат за лечение на пигментен ретинит

CiRC Biosciences, Inc., компания разработваща клетъчни терапии, обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение за лекарства сираци на химически индуцирани подобни на фоторецептори клетки (CiPCs) ) за лечение на пигментен ретинит (RP). С първоначален фокус върху дегенеративни заболявания на ретината. CiRC Biosciences разработва CiPCs като потенциална терапия за лечение на RP, генетично заболяване, засягащо приблизително 1 на 4000 души. RP води до загуба на клетки в ретината, оказва влияние върху нощното и периферното зрение и често води до слепота.

Ние сме развълнувани от работата, която ни очаква, докато изследваме и развиваме клетъчни терапии, с крайната цел да възстановим зрението на засегнатите от пигментен ретинит и потенциални други заболявания на ретината. Днешното съобщение служи като признание за работата на екипа за напредъка на нашата нова платформа за трансдиференциране и нашият водещ кандидат за изследване – химически индуцирани клетки, подобни на фоторецептори. „

В момента CiRC Biosciences напредва в предклиничното развитие на CiPC за възстановяване на зрението при напреднала RP и географска атрофия, свързана с възрастта дегенерация на макулата. Проучване, проведено в модели на мишки с RP, показва, че CiPCs водят до частично възстановяване на зеничния рефлекс и зрителната функция. Резултатите са публикувани в списание Nature през 2020 г.

Симптомите на RP обикновено се появяват в ранна детска възраст. Хората с RP често имат проблеми с придвижването в тъмното и им отнема необичайно дълги периоди от време, да се приспособят към промените в осветлението. С напредването на болестта хората с RP могат да изпитват несръчност поради ограничения в зрителното си поле. Тежестта и прогресията на загубата на зрение зависи от типа наследена генна мутация. Понастоящем няма одобрени от FDA лечения за възстановяване на загубата на зрение за пациенти с RP.

„„Използването на клетъчната терапия на CiRC Biosciences при тези, които живеят със загуба на зрение, причинено от ретинопатии и дегенерация на макулата, напредва в мисията за намиране на решения на някои от най-големите предизвикателства в света.“

CiRC Biosciences е частна компания за клетъчна терапия, посветена на разработването на клетъчни терапии за сериозни заболявания с високи, неудовлетворени нужди, използвайки собствената си нова технология за трансдиференциация, с първоначален фокус върху очите. В момента CiRC провежда предклинични проучвания в подкрепа на програми за развитие на географска атрофия, свързана с възрастта, дегенерация на макулата (Dry AMD) и напреднал пигментен ретинит (RP).

Източник: firstwordpharma.com

Сподели