Изследователи от Националния институт по здравеопазване на САЩ (NIH) са разработили капки за очи, които запазват зрението при животни с наследствени очни заболявания, водещи до прогресивна загуба на зрение. Капките за очи съдържат малък фрагмент, получен от произведен от пигментния епител (PEDF)протеин, който помага за запазването на клетките в ретината. Доклад за проучването е публикуван в Communications Medicine.
„Въпреки че не е лек, това проучване показва, че базираните на PEDF капки за очи могат да забавят прогресията на различни дегенеративни заболявания на ретината при животни, включително различни видове пигментен ретинит и суха макулна дегенерация, свързана с възрастта (МДСВ)“, казва проф. Патриша Бесера, началник на отдела за протеинови структури в Националния очен институт и старши автор на изследването. „Предвид тези резултати, ние сме развълнувани да започнем изпитания на капките за очи при хора.“
Всички дегенеративни заболявания на ретината имат нещо общо помежду си, клетъчния стрес. Източникът на стреса може да варира (десетки мутации и генни варианти са отговорни за пигментния ретинит, МДСВ и други заболявания), но високите му нива карат клетките на ретината постепенно да губят функции и да умират. Прогресивната загуба на фоторецепторни клетки води до загуба на зрение и в крайна сметка до слепота.
Предишни изследвания в лабораторията на Becerra разкриват, че в миши модел естественият протеин PEDF може да помогне на клетките на ретината да предотвратят ефектите от клетъчния стрес. Но пълният PEDF протеин е твърде голям, за да премине през външните очни тъкани, за да достигне до ретината, а пълният протеин има множество функции в тъканта на ретината, което го прави непрактичен като лечение. За да оптимизира способността на молекулата да запазва клетките на ретината и да ѝ помогне да достигне задната част на окото, Becerra разработва серия от къси пептиди. Тези малки пептиди могат да се движат през очните тъкани, за да се свържат с PEDF рецепторните протеини на повърхността на ретината.
В ново проучване, ръководено от Александра Бернардо-Колон, екипът на Becerra създава две формули на капки за очи, всяка от които съдържа кратък пептид. Първият кандидат за пептид, наречен „17-mer“, съдържа 17 аминокиселини, открити в активната област на PEDF. Вторият пептид, H105A, е подобен, но се свързва по-силно с PEDF рецептора. Пептидите, прилагани върху мишки (капки върху повърхността на окото), се откриват във висока концентрация в ретината в рамките на първите 60 минути, като бавно намаляват през следващите 24 до 48 часа. Нито един от пептидите не е причинил токсичност или други странични ефекти.
Когато се прилага веднъж дневно на млади мишки със заболяване, подобно на пигментен ретинит, H105A забавя дегенерацията на фоторецепторите и загубата на зрение. За да тестват капките, изследователите са използвали специално отгледани мишки, които губят фоторецепторите си малко след раждането. След като започне загубата на клетки, по-голямата част от фоторецепторите умират за една седмица. Когато им се дават пептидни капки за очи през този едноседмичен период, мишките запазват до 75% от фоторецепторите и продължават да имат силни реакции на ретината към светлина, докато тези, на които е приложено плацебо лечение, имат малко останали фоторецептори и слабо функционално зрение в края на седмицата.
„За първи път показваме, че капки за очи, съдържащи тези къси пептиди, могат да преминат в окото и да имат терапевтичен ефект върху ретината“, казва Бернардо-Колон. „Животните, на които е даден пептид H105A, имат значително по-здраво изглеждащи ретини, без отрицателни странични ефекти.“
В процес на разработване са различни генни терапии за много видове пигментен ретинит, който обикновено започва в детството и прогресира в продължение на много години. Пептидните капки за очи могат да играят решаваща роля в запазването на клетките, докато генните терапии станат клинично достъпни.
За да видят дали капките за очи могат да действат при хора – без всъщност да се тестват директно при хора – изследователите работят с проф. Наталия Вергара, от Университета на Колорадо Аншуц, за да тестват пептидите в модел на човешка ретинална тъкан с дегенерация на ретината. Отгледаните в лабораторни условия човешки клетки са били изложени на химикали, които предизвикват високи нива на клетъчен стрес. Без пептидите клетките в модела умират бързо, но с пептидите тъканите на ретината остават жизнеспособни. Тези данни осигуряват ключова първа стъпка в подкрепа на изпитванията на капките за очи върху хора.
NEI ръководи изследванията на федералното правителство върху зрителната система и очните заболявания. NEI подкрепя основни и клинични научни програми за разработване на спасяващи зрението лечения и за справяне със специалните нужди на хора със загуба на зрение. Източник: nih.gov
