• Генните терапии все още остават с много предизвикателства. През май Biogen обяви, че неговото изпитване във фаза 3 на генна терапия за X-свързан пигментен ретинит се е провалило, а през юни направи същото съобщение и за своята програма за хороидеремия.
„При изследване на лекарства сираци няма хиляди пациенти, има само няколко. И в повечето случаи има твърде много вариации сред тези пациенти, за да може наистина да се покаже ефекта от лечението“, казва един от изследователите.
• Проучване, което проф. Michel Michaelides представя на срещата EURETINA, включва само 10 пациенти. От тях четирима, които са получили междинна доза ботаретиген спаропарвовек, са имали подобрение в чувствителността на ретината. „Успяхме да констатираме, че тяхната чувствителност на ретината се подобри в третираното око, но продължи да намалява в нелекуваното им око, в съответствие с естествената история на болестта, която също сме документирали“, казва той.
Повечето пациенти в това проучване са поискали лечение и за второто си око. „Това, което те описват, е, че са в състояние да се движат удобно в повече нива на осветеност и сега са в състояние да действат при ниски нива на светлина, при които преди това не биха могли. Те са по -щастливи, когато са навън, особено на тъмно“, казва Michaelides.
Резултатите са достатъчно обнадеждаващи за спонсорите на изпитването, MeiraGTx и Janssen, които са се съгласили да финансират изпитване фаза 3, което има за цел да запише до 60 пациенти.
• На същата среща, д-р David G. Birch, от Retina Foundation, Далас, Тексас, представи подобни успешни резултати при лечението на автозомно -рецесивна форма на пигментен ретинит, свързан с USH2A, от изпитанието Stellar. Спонсорът, ProQR Therapeutics, планира да продължи с изпитвания от фаза 3.
• В други изследвания, Adverum Biotechnologies и Regenxbio работят върху лечението на nAMD чрез инжектиране на вирус в окото, който ще го накара да произвежда протеини с антисъдов ендотелен растежен фактор (VEGF). По този начин пациентите биха могли да се възползват от последователно потискане на заболяването без честите интравитреални инжекции, които сега са необходими при анти-VEGF терапия.
Фаза 1 OPTIC на Adverum за интравитреално инжектиране на ADVM-022 показва, че лечението се понася добре. Освен това 60% от пациентите са били без нужда от инжекции след 1 година. Въз основа на тези резултати компанията удължава изпитанието.
Regenxbio съобщава за намаляване на инжекциите срещу VEGF с от 58,3% до 81,2% в различни кохорти, които са били подложени на лечение със субретиналната генна терапия RGX-314. Поносимостта е добра в тази фаза 1/2a и компанията стартира фаза 3, ATMOSPHERE.
Същите подходи биха могли да работят при лечението на диабетния макулен едем (DME), но през април Adverum обяви, че вече не се стреми към развитие на своята генна терапия за DME, след като пациентите в проучването INFINITY на това лечение са претърпели нежелани реакции, включително бързи, трудно лечими понижения на вътреочното налягане.
Източник: medscape.com
