Изследвания за Болест на Stargardt

Към ЮЛИ 2024 г.

BELITE БИО ПРОВЕЖДА КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ ФАЗА 3 НА ЛЕЧЕНИЕ ЗА БАВНА ПРОГРЕСИЯ НА БОЛЕСТТА

Базираната в Сан Диего биофармацевтична компания Belite Bio включва пациенти на възраст 12-18 години с болестт на Stargardt в DRAGON, нейното клинично изпитване Фаза 3 за Tinlarebant, нововъзникващо перорално лекарство, предназначено да забави прогресията на заболяването и загубата на зрение. Тинларебантът е предназначен да инхибира протеин, известен като ретинол-свързващ протеин 4 (RBP4), за да намали усвояването на витамин А от ретината, като по този начин намалява производството и натрупването на токсични странични продукти от витамин А, които са отличителният белег на болестта на Stargardt.

NANOSCOPE ДОЗИРА ШЕСТИМА ПАЦИЕНТИ В КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ ФАЗА 2 НА ОПТОГЕННА ТЕРАПИЯ ЗА БОЛЕСТТА НА СТАРГАРД

Nanoscope Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща генни терапии за дегенеративни заболявания на ретината, е дозирала шестима участници във фаза 2 на клиничното си изпитване STARLIGHT на оптогенна терапия за хора с напреднала болест на Stargardt. Някои пациенти са имали първични подобрения на зрението след получаване на новото лечение. Известна като MCO-010, оптогенната терапия е предназначена за хора, които са загубили повечето или всичките си фоторецептори, клетките, които правят зрението възможно. Лечението, малка капка течност, доставена чрез интравитреална инжекция, използва вирус, конструиран от хора, за да достави копия на гена за многохарактерния опсин (MCO) до биполярните клетки – клетки, които обикновено не улавят светлината, но често оцеляват след загубата на фоторецепторите.

ALKEUS СЪОБЩАВА ОКУРАЖАВАЩИ РЕЗУЛТАТИ В КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ НА ЛЕКАРСТВО, ПРЕДНАЗНАЧЕНО ДА НАМАЛИ ТОКСИНИТЕ В РЕТИНАТА

Биотехнологичната компания Alkeus провежда многоцентрово клинично изпитване фаза 2 за лекарство (ALK-001), което е насочено срещу натрупването на токсини в ретината, за което се смята, че причинява дегенерация и загуба на зрение. Терапията забави растежа на лезиите с около 30 процента. Новата терапия е модифицирана форма на витамин А, която, когато се метаболизира в ретината, води до много по-малко отпадъци. Учените разработват ALK-001, като заменят водородните атоми във витамин А с деутерий. Известен като деутериран витамин А, той „гори по-чисто“ от естествената му форма. Деутерият е безопасна, естествено срещаща се, стабилна форма на водород, която присъства в човешкото тяло.

ИЗСЛЕДВАНЕ НА ПРИРОДНАТА ИСТОРИЯ НА БОЛЕСТТА НА СТАРГАРД

Фондацията за борба със слепотата завърши проучване на естествената история за хора, засегнати от болестта на Stargardt. Известно като ProgSTAR, проучването има три основни цели: 1) Определяне на най-добрите мерки за ускоряване на оценката на нововъзникващи лечения в клинични изпитвания, 2) по-добро разбиране на прогресията на заболяването за избор на бъдещи участници в клинични изпитвания и 3) идентифициране на потенциални участници за предстоящи клинични изпитания. В проучването са включени 365 пациенти в 10 международни клинични центъра.

ИЗСЛЕДОВАТЕЛСКИ ЕКИП СЪЗДАВА ПЛАСТИР, ПОЛУЧЕН ОТ СТВОЛОВИ КЛЕТКИ ЗА ВЪЗСТАНОВЯВАНЕ НА ЗРЕНИЕТО

Проф. Дейвид Гам, от Университета на Уисконсин-Медисън, ръководи екип от експерти за създаване на пластир, получен от стволови клетки, като терапия за възстановяване на зрението за хора с макулни заболявания като болестта на Stargardt. Компанията Opsis Therapeutics бе създадена наскоро, за да придвижи терапията към клинично изпитване за пациентите, които се нуждаят от нея. Пластирът се състои от два слоя. Единият слой ще служи като предшественик на фоторецепторите. Веднъж трансплантирани, стволовите клетки от този слой ще узреят до фоторецептори. Другият слой ще се състои от зрели пигментни епителни клетки на ретината (RPE), които осигуряват изхвърляне на отпадъците и подхранване на фоторецепторите. Тънък пластмасов филм ще служи като структурна основа за пластира. Биоразградим гел ще защити клетките и ще задържа слоевете заедно.

ASTELLAS ПРОВЕЖДА КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ НА ИНХИБИТОР НА КОМПЛЕМЕНТА ЗА БОЛЕСТТА НА STARGARDT

ASTELLAS провежда фаза 2 клинично изпитване на своя инхибитор на C5, предназначен да забави прогресията на болестта на Stargardt. При много заболявания на ретината системата на комплемента (част от вродената имунна система) е свръхактивна, като по този начин влошава дегенерацията на ретината и ускорява загубата на зрение.

OCUGEN ПРОВЕЖДА ИЗПИТВАНЕ ФАЗА 1/2 НА ГЕННА ТЕРАПИЯ ЗА БОЛЕСТТА НА STARGARDT

Ocugen обяви, че е завършено дозирането във втората кохорта от клиничното изпитване GARDian фаза 1/2 за OCU410ST, кандидат за модифицираща генна терапия, който се разработва за болестта на Stargardt, като еднократно лечение за цял живот. Клиничното изпитване GARDian ще се проведе в две фази. Фаза 1 е многоцентрово, отворено проучване за определяне на дозата, състоящо се от три дозови нива. Фаза 2 е рандомизирано проучване с разширяване на дозата, в което възрастни и педиатрични пациенти ще бъдат разпределени в съотношение 1:1: 1 съотношение към една от двете дозови групи OCU410ST или към нелекувана група. Шест пациенти са били дозирани във фаза 1/2 на клиничното изпитване до момента. Допълнителни трима пациенти ще бъдат дозирани с висока доза (кохорта 3) на OCU410ST във фазата на повишаване на дозата. Източник: fightingblindness.org

Сподели