Kiora Pharmaceuticals обяви дозирането на първия пациент в отворено клинично изпитване при хора за KIO-301, предназначено да възстанови загубата на зрение при пациенти с пигментен ретинит (ПР). ПР е рядко, наследствено генетично очно заболяване, водещо до дегенерация на фоторецепторите на ретината (пръчици и конусчета) и значителна загуба на функционално зрение.
„Развълнувани сме, че първият пациент е бил лекуван и съм много насърчен от нашите наблюдения до момента“, казва д-р Робърт Касън от Кралската болница в Аделаида, главен изследовател на проучването. „Забележително е, че пациентът се чувства клинично добре, лекарството изглежда безопасно и се понася добре. В началния етап на проучването отзиви на пациента потвърждават подобрение на зрението. Очакваме с нетърпение да обработим допълнителни данни и включване на още пациенти, докато продължим да напредваме.“
ABACUS е отворено клинично изпитване фаза 1b с единична възходяща доза за хора, живеещи с пигментен ретинит. В проучването ще бъдат включени шест пациенти и ще бъдат оценени 12 очи. Първата група от трима пациенти ще включва индивиди без възприемане на светлина поради прогресията на ПР. Втората кохорта ще включва пациенти, способни да разпознават движението на ръцете и да броят пръсти. Първичните крайни точки са безопасност и поносимост, а вторичните точки за ефикасност включват идентификация на обект, оценка на контраст, навигация, функционален MRI, други офталмологични критерии и оценка на качеството на живот. Проучването се провежда на едно място, в The Royal Adelaide Hospital (RAH) в Аделаида, Южна Австралия.
„Ние вярваме, че KIO-301 е в състояние да възстанови смислено зрение при пациенти, живеещи с пигментен ретинит“, казва д-р Брайън М. Стрем, президент и главен изпълнителен директор на Kiora. „Това е ключово развитие за Kiora, тъй като KIO-301 може да се превърне в първата налична възможност за лечение за възстановяване на зрението за пациенти, страдащи от значителна загуба на зрение поради вредните ефекти на ПР. Възможността да се демонстрира безопасност в това изследване, проведено за първи път при човек, ще бъде голяма стъпка напред в установяването на доказателство за концепцията за KIO-301, фотопревключватели за реанимация на ретината.
KIO-301 е светлочувствителна малка молекула, която действа като обратим „фотопревключвател“, специално проектирана да възстанови способността на очите да възприемат и интерпретират светлината при пациенти с увредено зрение. KIO-301 селективно навлиза в ганглийните клетки на ретината (клетките след дегенериралите пръчици и конусчета) и ги „превключва“ в светлочувствителни клетки, способни да сигнализират на мозъка за наличието или отсъствието на видима светлина. Източник: ir.kiorapharma.com