Kiora Pharmaceuticals обяви, че се наблюдава известно възстановяване на зрението на участниците в клиничното изпитване ABACUS-1, Фаза ½, за KIO-301, молекула, предназначена да придаде чувствителност към светлина на ганглийните клетки на ретината при хора с напреднал пигментен ретинит и други заболявания на ретината.
Резултатите за шест пациенти в проучването са представени на годишната конференция на Американската академия по офталмология (AAO 2023) от проф. Ръсел Ван Гелдер, Катедра по офталмология в Университета на Вашингтон.
KIO-301 първоначално е тестван при хора, които са загубили всички или повечето от своите фоторецептори (клетките на ретината, които правят зрението възможно), при напреднало заболяване на ретината. Известна като фотопревключвател, молекулата позволява на ганглийните клетки на ретината да реагират на светлина, като по този начин се явява резервна система на изгубените фоторецептори. Ганглийните клетки на ретината, които са след фоторецепторите по веригата, често оцеляват при напреднало заболяване на ретината, но не реагират естествено на светлината. KIO-301 се доставя чрез стандартна инжекция в стъкловидното тяло, меката част в средата на окото, а едно прилагане на терапията изглежда ефикасно за около месец.
Шестимата пациенти в ABACUS-1 са разделени на две групи от по трима. Тези от кохорта 1 не са имали възприятие за светлина. Пациентите от кохорта 2 са имали зрение, колкото да видят движение на ръка или да преброят пръсти. Оценени са три дози KIO-301.
• Пациентите от кохорта 1 изглежда имат подобрения в способността си да възприемат посоката на движение и/или местоположението на прозорец или осветен изход.
• Пациентите от кохорта 2 са имали подобрения в зрителното поле (периферно зрение), измерени чрез периметър на Goldmann.
• Пациентите от кохорта 2, получаващи висока доза, са имали подобрения в зрителната острота, измерена чрез Berkeley Rudimentary Vision Test, тест, предназначен да оцени зрението при хора без достатъчно зрение.
• Също така се наблюдава и повишаване на активността на зрителната кора на пациентите в проучването.
Д-р Ерик Даниелс, главен директор по развитието на Kiora, отбелязва, че е важно да не се стига до големи заключения за лекарството в този ранен момент, въпреки че резултатите от оценката сочат, че са на прав път.
„Това лекарство изглежда безопасно и може да подпомогне реанимацията на ретината“, казва д-р Даниелс, и заслужава по-нататъшно проучване.“
Kiora планира да проведе проучването Phase 2 Abacus-2 на три места в Австралия, като ще бъдат записани двадесет пациенти. Те ще получават ежемесечни инжекции в продължение на три месеца. Проучването ще бъде: контролирано, двойно маскирано (пациентите и лекуващите лекари няма да знаят дали получават лечение или контрола) и рандомизирано (пациентите ще бъдат разпределени на случаен принцип в контролна или лечебна група), като пациентите в контролната група ще получат активното лекарство в отворено продължение.
Kiora планира да сподели данните от изпитванията с Администрацията по храните и лекарствата на САЩ и се надява да разшири проучването в САЩ и ЕС.
Компанията проучва включването на пациенти с хороидеремия и болест на Stargardt в бъдещо клинично изпитване. Източник: fightingblindness.org
