MeiraGTx, компания за генни терапии обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) предоставя обозначение Fast Track на кандидата за генна терапия AAV-CNGA3 за лечение на ахроматопсия (ACHM), причинена от мутации в гена CNGA3.

Ахроматопсията (ACHM) е наследствено разстройство на ретината, което предотвратява функционирането на конусчевите фоторецептори. ACHM се характеризира със силно намалена зрителна острота от 20/200 или по-лошо, намалена или пълна загуба на цветно зрение, деактивираща светлинната чувствителност (фотоаверсия) и неволни движения на очите. ACHM се среща при приблизително един на 30 000 души в САЩ, като 92 процента от случаите са причинени от мутации в гени CNGB3 и CNGA3. Понастоящем няма ефективно лечение за това заболяване.

AAV-CNGA3 е изследователска генна терапия, предназначена да възстанови функцията на конусчевите фоторецептори в задната част на окото чрез субретинална инжекция.

MeiraGTx и Janssen Pharmaceuticals, Inc. съвместно разработват AAV-CNGA3 като част от по-широко сътрудничество. Понастоящем MeiraGTx провежда отворено клинично изпитване фаза 1/2 на AAV-CNGA3 при пациенти с ACHM с мутации в гена CNGA3. AAV-CNGA3 вече получи наименованието за лекарства сираци от FDA и Европейската агенция по лекарствата (EMA). В допълнение, AAV-CNGA3 е определен като лекарство за рядко детско заболяване от FDA. Това е третото обозначение Fast Track, което MeiraGTx получава за своите кандидати за лечение на ретината, след като преди това е получил обозначението Fast Track за AAV-RPGR и AAV-CNGB3, както и е получил означението PRIME за AAV-RPGR и AAV-CNGB3 от EMA.

MeiraGTx наскоро получи обозначение за лекарства-сираци от FDA, както и наименование за лекарства-сираци от EMA за изследователския си продукт за генна терапия AAV-RDH12 за лечение на ретинална дистрофия, свързана с мутация на ретинол дехидрогеназа

, причиняваща заболяване при RDH12, свързано с тежка дистрофия на ретината, което най-често води до клинична диагноза за вродена амавроза на Лебер (LCA) и ранна поява на тежка дистрофия на ретината (EOSRD). Хората с дефицит на RDH12 имат широко разпространена дегенерация на ретината, засягаща както пръчиците, така и конусчевите фоторецептори. Повечето хора с RDH12 – LCA / EOSRD изпитват значителна загуба на централно зрение от късно тийнейджърство до двадесетте си години. AAV-RDH12 е AAV базирана генна терапия, предназначена да достави функционално копие на гена RDH12 до ретината на пациенти с генетично дефиниран дефицит на RDH12.

 

Източник: health.einnews.com

Сподели