Nanoscope Therapeutics обяви, че е постигнала първичните и вторичните крайни точки за своето клинично изпитване фаза 2b RESTORE на MCO-010, оптогенна терапия за възстановяване на част от зрението при хора с напреднала загуба, причинена от пигментен ретинит (RP). В резултат на това компанията планира да подаде заявление за лиценз за биологични лекарства (BLA) до Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) през втората половина на 2024 г.
MCO-010 е предназначен за хора, които са загубили повечето или всичките си фоторецептори, клетките, които правят зрението възможно. Лечението, малка капка течност, доставена чрез интравитреална инжекция, използва вирус, конструиран от хора, за да достави копия на мултихарактеристичен опсин (MCO) ген до биполярни клетки, които обикновено не усещат светлината, но често оцеляват след загиването на фоторецепторите, поради напреднало заболяване на ретината. Компанията казва, че MCO-010 позволява на биполярните клетки на реципиента да усещат околната светлина, като по този начин работи като резервна система за изгубените фоторецептори. Подходът не използва очила за подобряване на визуалната информация, идваща в ретината и е проектиран да работи независимо от мутиралия ген, причиняващ пигментния ретинит.
Първичната крайна точка на изпитването е промяна в LogMAR на 52-та седмица след лечението. LogMAR е тест за зрителна острота (BCVA), при който по-ниско число показва по-добра зрителна острота. LogMAR от 0,0 е еквивалентен на зрение 20/20, а LogMAR от 2,0 е зрение 20/2000. Ако някой има LogMAR от 2.0 и той се подобри до 1.5, това може да се преведе като подобрение от 20/2000 на 20/640.
BCVA е получен в изпитването с помощта на Фрайбургски тест за зрителна острота, който е предназначен за хора с напреднала загуба на зрението, които често не могат да четат букви на стандартна очна диаграма (Snellen).
Основното проследено зрение на пациентите в проучването е движение на ръката или броене на пръсти – т.е. по-лошо от LogMAR от 1,9 или 20/1600.
Общо 27 пациенти са включени в изпитването (9 с висока доза, 9 с ниска доза и 9 фалшива/контрола).
BCVA на пациентите на седмица 52 от изпитването се подобрява от изходното ниво с – 0,337 LogMAR в групата с висока доза и с – 0,382 LogMAR в групата с ниска доза. BCVA на седмица 76 от изпитването се подобрява от изходното ниво с – 0,539 LogMAR в групата с висока доза и с – 0,372 в групата с ниска доза.
Някои пациенти в проучването са имали подобрения в способността си да се ориентират в тестове за мобилност и разпознаване на форма. Източник: fightingblindness.org
