Nanoscope Therapeutics получава разрешение от FDA, за да започне фаза 2 изпитание на своята опсин (MCO-010) активируема от околната светлина оптогенна монотерапия, за възстановяване на зрението при пациенти със Stargardt.
„Това е важен етап за Nanoscope, който ни дава възможност да проведем второ клинично изпитване в САЩ на нашата платформа за генна терапия MCO, предназначена да възстанови зрението при пациенти, страдащи от дегенеративни заболявания на ретината“, казва Сулагна Бхатачаря, главен изпълнителен директор на Nanoscope.“
Очаква се клиничното изпитване фаза 2 за Stargardt да започне през 2022г. В момента Nanoscope провежда фаза 2b проучване на MCO-010 за пациенти с RP.
Напредъкът в проучването на програмата за Stargardt на Nanoscope има последици за MCO като платформа и за въздействието Й отвъд редките заболявания.
„В момента всички съществуващи проучвания се опитват да забавят прогресията на загубата на зрение при пациенти с болест на Старгард, докато Оптогенният подход е насочен към възстановяване на зрението. Това е новаторски опит за оценка на оптогенната терапия за подобряване на зрението при пациенти със Stargardt. Вълнувам се от потенциала, който предлага MCO-010 за възстановяване на зрението за много пациенти със загуба на зрение, причинена от дистрофии на ретината, включително суха свързана с възрастта дегенерация на макулата”, казва д-р Дейвид Бойер, Retina-Vitreous Associates Medical Group и помощник клиничен професор по офталмология в Медицинския факултет Keck, в Университета на Южна Калифорния.
Stargardt е наследствено заболяване на ретината, включващо дисфункция/дегенерация на фоторецепторите. Генната терапия MCO-010 на Nanoscope препрограмира здрави клетки на ретината, за да ги направи фоточувствителни. Терапията използва AAV2 вектори за доставяне на MCO гените в клетките, където те експресират полихроматични опсини, позволяващи зрение в различни цветови среди. Терапията, включваща единична интравитреална инжекция, направена в медицински кабинет, е приложима за RP и Stargardt, независимо от основните генни мутации.
Източник: eyewire.news
