Хендрик Шол е директор на Института по молекулярна и клинична офталмология в Базел (IOB), професор и председател на катедрата по офталмология на Университета в Базел и ръководител на очната клиника на университетската болница в Базел, Швейцария.
„Щастливи сме от наградата от фондация Fighting Blindness, която ще ни позволи да придвижим нашата оптогенна терапия по-бързо при пациентите с наследствена слепота. Ще използваме наградата за да ускорим подготовката за нашето клинично изпитване за възстановяване на зрението“, казва Хендрик Шол.
Загубата на зрение поради наследствени заболявания е водеща причина за слепота в световен мащаб. Наскоро беше установено, че е изпреварила диабетната ретинопатия като основна причина за загуба на зрение сред възрастните в трудоспособна възраст в Англия. В проучване в Съединените щати участниците оценяват загубата на зрение като най-големия си страх и като състояние с най-голям неблагоприятен ефект върху ежедневния им живот – повече от болестта на Алцхаймер и рака.
При значителна част от наследствените заболявания на ретината, конусчевите фоторецептори губят естествената си способност да реагират на светлина. Те обаче остават в латентно състояние, а връзките на ретината и обработката на данни от окото до мозъка остават налични.
„Работим за повторно активиране на тези светлинни рецептори и обръщане на слепотата с нов терапевтичен подход, разработен съвместно от нашите основни изследователи и клиницисти“, обяснява Хендрик Шол. „Подходът е уникален, защото не зависи от специфични мутации. Нашият метод също така потенциално дава на пациентите по-добри резултати за зрението, тъй като ние се насочваме към конусчевите фоторецептори, а не към ретиналните клетки надолу по веригата.
Първоначалните проучвания на IOB показват, че около 15-20% от слепите пациенти имат останали (спящи) конусчеви фоторецептори. Изследователите на IOB показват, че инжекциите на оптогенетичен протеин под ретината достига до целевите клетки. Доставянето на ген се осъществява чрез адено-асоциирани вектори, за които ефикасността и безопасността при хора вече са доказани. Инжекциите са възстановили светлинните реакции при слепи мишки и са активирали повторна обработка от ретината към мозъка.
„Наградата ще ни позволи да ускорим нашите проучвания за оптимизация на водещите кандидати, за да идентифицираме най-добрия възможен вектор за генна терапия и да извършим предклинични проучвания в късен етап, които са необходими за стартиране на първото клинично изпитване за възстановяване на зрение при хора, базирано на конусни клетки. Очакваме да завършим тези проучвания в рамките на следващите три години и да започнем клиничното изпитване веднага след това. В IOB вече започва световно многоцентрово изследване на очни образи за идентифициране на подходящи пациенти“, съобщава Хендрик Шол.
Оптогенетиката е специална форма на генна терапия. Тя може да направи клетките светлочувствителни чрез генетично експресирани, бактериални светлинно-активирани протеини. В някои случаи на ретинални дистрофии, конусчевите фоторецептори губят естествената си способност да реагират на светлина; въпреки това те остават живи в латентна фаза и могат да бъдат потенциално повторно активирани с оптогенетика.
Източник: healthcare-in-europe.com
