Биотехнологичната компания Ocugen предоставя актуализация от фаза 1/2 на клиничното изпитване за OCU400, нововъзникваща модифицираща генна терапия, която доставя копия на гена NR2E3 за подобряване на регулирането на множество функции в ретината, включително: поддръжка и развитие на фоторецепторите, метаболизъм, фототрансдукция, възпаление и клетъчно оцеляване. Компанията съобщава, че OCU400 е проектиран да работи при хора с наследствени заболявания на ретината, причинени от широк спектър от генни мутации.
Последният доклад от проучването е за 12 пациенти, които са имали проследявания, вариращи от 6 до 12 месеца след субретинално инжектиране на OCU400 в едното око. OCU400 има благоприятен профил на безопасност във Фаза 1/2 на клиничното изпитване. Също така, 8 от 12 пациенти са имали стабилизиране или подобрение в три от зрителните функции: коригирана зрителна острота (BCVA), зрителна острота при ниска яркост (LLVA) и тест за мобилност с много осветеност (MLMT).
Проучването включва хора с: пигментен ретинит, причинен от автозомно доминантни мутации в родопсин (RHO); пигментен ретинит, причинен от автозомно доминантни мутации в NR2E3; пигментен ретинит, синдром на усилен S-конус; и синдром на Goldmann-Favre, причинен от автозомно рецесивни мутации в NR2E3. Понастоящем в изпитването се включват педиатрични пациенти с мутации на RHO и NR2E3, както и възрастни и педиатрични пациенти с вродена амавроза на Leber, причинена от мутации на CEP290.
Ocugen започва да набира хора и за две клинични изпитвания фаза ½, за своите модифициращи генни терапии за хора с географска атрофия (ГГА), напреднала суха макулна дегенерация, свързана с възрастта, и болест на Stargardt. Компанията планира да започне дозиране на пациенти в изпитанията до края на 2023 г.
Тези нововъзникващи терапии – OCU410 за ГА и OCU410ST за болестта на Stargardt – са предназначени да доставят копия на гена RORA до клетките на ретината, за да подобрят липидния метаболизъм и да намалят възпалението. Ocugen вярва, че повишаването на експресията на RORA ще забави дегенерацията на ретината и загубата на зрение при хора с ГА и болест на Stargardt.
OCU400, OCU410 и OCU410ST използват създадени от човека адено-асоциирани вируси (AAV), за да доставят терапевтичните гени до клетките на ретината. Генните терапии се прилагат чрез еднократна субретинална инжекция. Източник: fightingblindness.org
