Ocugen приключи записването във фаза 3 на клинично изпитване за пигментен ретинит
Компанията Ocugen съобщи, че е завършила записването на участниците в клиничното си изпитване liMeliGhT фаза 3, което оценява OCU400, кандидат за генна терапия при пациенти с пигментен ретинит.
В проучването участват 140 пациенти, разпределени в съотношение 2:1 между група с лечение и контролна група. Включени са хора с различни генетични мутации и с ранен до късен стадий на заболяването. Допуснати са и педиатрични пациенти на възраст от 3 години нагоре.
Компанията очаква резултатите от едногодишното проследяване през първото тримесечие на 2027 г. Според Ocugen тези данни трябва да подкрепят подаването на заявление за лиценз за биологични продукти и евентуално одобрение през същата година. Европейската агенция по лекарствата вече е дала зелена светлина за използване на данните от американското проучване при подаване на заявление за разрешение за пускане на пазара.
Основният краен показател измерва промяна в зрителната функция след 12 месеца чрез тест за навигация, зависим от яркостта. Целта е да се установи подобрение в нивото на осветеност, необходимо за ориентация, спрямо изходното състояние. В изпитването участват пациенти с различни мутации, свързани с пигментен ретинит.
Ocugen вече е представила тригодишни данни от фаза 1/2, които показват приблизително двуредово подобрение в зрителната функция (LLVA) при всички изследвани мутации. Според компанията 88% от лекуваните участници са показали подобрение или запазване на зрението в сравнение с нелекуваното око. OCU400 е демонстрирал добър профил на безопасност и поносимост, без сериозни нежелани реакции, свързани с терапията.
OCU400 използва гена NR2E3, който регулира физиологични процеси в ретината. Терапията е разработена така, че да действа независимо от конкретната генетична мутация, което я прави потенциално приложима при широк кръг пациенти.
Пигментният ретинит представлява група редки наследствени заболявания, причинени от мутации в повече от 100 гена. В момента за над 99% от засегнатите няма одобрени терапии, които да забавят или спрат прогресията на различните форми на заболяването. Източник: in.investing.com
