Пациенти с напреднал пигментен ретинит, които са получили интравитреална опто генна терапия в проучване фаза 1 / 2а, са имали подобрена зрителна острота от изходното ниво след 16 седмици.
Единичната интравитреална инжекция на vMCO-010 (Nanoscope) е насочена към биполярни клетки вместо към ганглийни клетки на ретината. Опто генната терапия превръща биполярните клетки в чувствителни на светлина активни неврони, което ги превръща в новите фоторецептори на ретината.
Проучването включва 11 пациенти с напреднал пигментен ретинит без възприемане на светлина или само възприемане на светлина, с нива не по-добри от преброяването на пръстите. Проучването включва трима пациенти, които са получили ниска доза от 1,75 × 1011 VG на око и трима пациенти, които са получили висока доза от 3,5 × 1011 VG на око. След като е потвърдена безопасността на високата доза, петима пациенти са добавени към нея.
Терапията се понася добре след 16 седмици, като петима пациенти не са се нуждаели от лечение, петима пациенти са имали леко повишено вътре очно налягане и са получили локално лечение на глаукома, а трима пациенти са имали вътреочно възпаление, което е утихнало с локални стероиди.
След 16 седмици седем от осем пациенти в групата с високи дози демонстрират подобрение на зрителната острота с 15 или повече букви, а шест от осем пациенти показват подобрение с 30 или повече букви от изходното ниво. Един пациент от групата с ниски дози демонстрира подобрение на зрителната острота с 15 или повече букви.
Участниците също демонстрират средно подобрение в латентността от 30 секунди на изходно ниво до 15 секунди след 16 седмици при визуално направляван тест за мобилност.
С тези обнадеждаващи резултати Nanoscope планира да започне проучване в САЩ и последващо в Индия.
Източник: Healio.com
