Applied Genetic Technologies Corporation Inc. отчита положителни данни от клинично проучване фаза 1/2 за 28 пациенти с X-свързан пигментен ретинит (XLRP). Компанията обявява, че данните за зрителната чувствителност, зрителната острота и безопасността са докладвани за 12-месечни времеви точки за няколко от групите. Компанията планира да започне записване на 12 допълнителни пациенти с терапевтичен AAV ( rAAV2tYF-GRK1-RPGR).
X-свързаният RP е една от най-често срещаните форми на пигментен ретинит с мутации в един ген, RP GTPase регулаторен ген (RPGR ген) и се смята, че представлява приблизително 75% от регистрираните случаи на XLRP. Генът кодира протеин, който регулира трафика на протеини към външния сегмент на фоторецепторите. Мъжете са по-сериозно засегнати от X-свързаната патология с нощна слепота, която обикновено се среща през първото десетилетие от живота, последвано от ограничаване на зрителното поле и загуба на зрителната острота, което води до слепота при повечето пациенти между четвъртото и петото десетилетие от живота им.
В настоящото проучване целта е да се оцени безопасността и ефикасността на AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) при субекти с X-свързан пигментен ретинит, причинен от RPGR мутации. Изследването е нерандомизирано, отворено проучване за повишаване на дозата фаза 1/2 с приблизително 30 участници. Всеки ще получи субретинална инжекция в едното око. Записването ще започне с най-ниската доза и ще продължи към по-високи само след преглед на данните за безопасност от Комитета за наблюдение на данните и безопасността (DSMC).
Източник: brief.euretina.org
