Opus Genetics обяви първоначални клинични данни от фаза 1/2 на проучване за генна терапия OPGx‑BEST1

Opus Genetics, биофармацевтична компания, която разработва генни терапии за възстановяване на зрението и предотвратяване на слепота при пациенти с наследствени заболявания на ретината, обяви нови първоначални клинични данни от текущото си проучване фаза 1/2 на терапията OPGx‑BEST1. Данните бяха представени на 49-ата годишна среща на Обществото на макулата в Сан Диего, Калифорния.

Презентацията представя резултати след три месеца от първия възрастен участник, включен като контролен пациент. Подчертава се положителният профил на безопасност, добрата поносимост и ранните признаци на биологична активност след прилагане на OPGx‑BEST1 чрез субретинална инжекция. Субретинално означава, че терапията се поставя под ретината, където се намират засегнатите клетки.

Контролният участник е 63-годишна жена с автозомно-рецесивна бестрофинопатия, рядко наследствено заболяване, което води до тежко увреждане на зрението. Данните показват, че OPGx‑BEST1 се понася добре, без възпаление в окото, без нежелани реакции, свързани с лечението, и без токсичност, която да ограничава дозата. Наблюдавани са ранни признаци на подобрение на зрителната функция, включително увеличение, еквивалентно на 12 букви при теста за зрителна острота в лекуваното око. Освен това е отчетено структурно подобрение, измерено като 23 процента намаление в дебелината на централната част на ретината. В области с по-малка атрофия се наблюдава и разтваряне на натрупаната течност в ретината още след първия месец.

„Окуражени сме от тези резултати, които показват, че OPGx‑BEST1 се понася добре и демонстрира обещаваща начална ефективност след три месеца“, заяви д-р Джордж Маграт, главен изпълнителен директор на Opus Genetics. Той подчерта, че въпреки ранния етап, данните представляват важен напредък за програмата OPGx‑BEST1 и за пациентите със заболявания на ретината, свързани с гена BEST1.

„Заболяванията на ретината, свързани с BEST1, представляват значителна неудовлетворена медицинска нужда, тъй като в момента няма одобрени лечения“, каза д-р Марк Пенези от Retina Foundation of the Southwest в Далас, Тексас. Той допълни, че предварителните резултати, включително ранния благоприятен профил на безопасност и първите признаци за функционално и структурно подобрение, са окуражаващи и подкрепят продължаването на оценката на OPGx‑BEST1 като потенциална генна терапия.

Набирането на участници за фаза 1/2 продължава в два клинични центъра в САЩ, като се планира откриването на допълнителни центрове във Флорида, Синсинати и Ню Йорк. До момента са включени двама участници, а тримесечните резултати от цялата първа кохорта се очакват в средата на 2026 година.

OPGx‑BEST1 използва платформа за генна терапия, базирана на AAV. Това е вид вирусен носител, който служи като безопасен транспорт за доставяне на здраво копие на гена BEST1 директно до клетките на пигментния епител на ретината. Тези клетки поддържат фоторецепторите и са ключови за зрението.

Чрез възстановяване на функцията на BEST1 терапията цели да повлияе върху основната генетична причина за дегенерацията на ретината и да подпомогне запазването на здравето на фоторецепторите и зрителната функция. Заболяванията, свързани с BEST1, засягат приблизително 22 000 души по света и в момента няма одобрени терапии за тях.

Текущото проучване фаза 1/2 оценява прилагането на OPGx‑BEST1 чрез субретинална инжекция в едното око на участниците, като се изследват две различни дози. Включени са възрастни пациенти с Best вителиформна макулна дистрофия или автозомно-рецесивна бестрофинопатия. Лечението се прилага еднократно.

Основната цел е да се оцени безопасността и поносимостта на терапията и да се определи най-подходящата доза за следващи фази на клинично развитие. Участниците ще бъдат проследявани дългосрочно.

Източник: retinaldegenerationfund.org