Opus Genetics обяви едномесечни клинични данни от първия педиатричен пациент, лекуван с генната терапия, OPGx-LCA5, във фаза 1/2 на проучване за вродена амавроза на Leber (LCA5) – наследствено заболяване на ретината. Новите данни се основават на докладвани преди това положителни резултати от възрастни пациенти, лекувани в същото проучване.
„Предварителните резултати, наблюдавани при нашия педиатричен пациент, са окуражаващи и са в съответствие с подобренията, които преди това наблюдавахме при възрастни“, казва д-р Томас Алеман, Scheie Eye Institute Perelman, главен изследовател на проучването. „Пациентката забеляза, че обектите са значително по-ярки, успя да различи букви и да навигира с независимост, която никога преди не е имала, само един месец след лечението. Ние сме развълнувани да продължим да включваме пациенти и да изучаваме подобренията за по-дълги периоди от време в това важно проучване.“
Д-р Джордж Маграт, главен изпълнителен директор на Opus Genetics, добавя: „Ние вярваме, че тези констатации предоставят допълнителни доказателства в подкрепа на потенциала на OPGx-LCA5 за възстановяване на значимо зрение при пациенти, засегнати от LCA5. Ранната интервенция може да бъде особено полезна при педиатрични пациенти, предвид прогресивния характер на това заболяване.“
OPGx-LCA5 в момента се оценява във фаза 1/2 при възрастни и педиатрични пациенти с наследствена дегенерация на ретината, дължаща се на мутации в гена LCA5. Изпитването напредна с добавянето на група от трима педиатрични пациенти през февруари 2025 г. Първоначалните данни от тази педиатрична кохорта се очакват през третото тримесечие на 2025 г.
LCA5 е рядко и тежко генетично заболяване, което води до ранна загуба на зрение поради мутации в гена LCA5, който кодира леберцилин, протеин, който е от съществено значение за фоторецепторната функция. Към днешна дата няма одобрени терапии за LCA5, което прави генната терапия потенциално трансформиращ подход.
Първият педиатричен участник, на възраст 16 години, получи единична субретинална инжекция с OPGx-LCA5, като се наблюдава клинично значимо подобрение на зрението един месец след лечението. В допълнение към тези обещаващи ранни сигнали за ефикасност, до момента не са наблюдавани нежелани реакции, свързани с лекарството. Тези данни са предварителни, като се очаква да бъдат представени данни за ефикасността и за тримата педиатрични пациенти през третото тримесечие на 2025 г.
В текущото изпитване Фаза 1/2 се наблюдава ранно клинично доказателство за ефикасност при възрастните пациенти. В предварително обявените резултати за OPGx-LCA5 се наблюдава зрително подобрение при всичките трима възрастни пациенти след шест месеца. Нови едногодишни данни от проучването, ще бъдат представени на срещата на Асоциацията за изследване на зрението и офталмологията (ARVO) 2025 г., и ще бъдат предоставени предварителни доказателства, че както субективните, така и обективните признаци на ефикасност при тези възрастни пациенти са продължили една година.
Opus ще включи 19 пациенти, с първична крайна точка, използваща теста за ориентация и мобилност с много осветеност (MLoMT), който е тест за функционално зрение и мобилност на пациента. MLoMT е версия за виртуална реалност на теста за мобилност с много осветеност (MLMT).
Източник: retinaldegenerationfund.org
