Пробив при слепотата

„РЕВОЛЮЦИОННИ“ генни терапии, разработени от фирма в Обединеното кралство, могат да обърнат прогресивната загуба на зрението, причинена от наследствено очно заболяване, предотвратявайки слепотата.

MeiraGTx е базирана в Лондон компания, която използва генна терапия за „връщане на часовника назад“ при сериозни заболявания. Изпълнителният директор на MeiraGTx д-р Занди Форбс казва пред Science Digest: „Ние използваме гени, които карат тялото да произвежда протеини. „Това е революционно, защото позволява на организма ви действително да произвежда самото лекарство.“

По-голямата част от работата, извършена от изследователите на MeiraGTx, се фокусира върху очни програми за наследствени заболявания на ретината. Наследствените заболявания, обяснява д-р Форбс, са тези, при които някой има счупен или липсващ ген, който причинява проблеми – и генната терапия позволява на експертите да вмъкнат заместител.

Ключовият пробив на MeiraGTx се крие в разработването на генни терапии от „второ поколение“, при които вмъкнатият ген ще може да се включва и изключва по желание с хапче.

Най-напредналата линия на изследване на фирмата е текущо многофазово изпитване около наследствено заболяване на ретината, което включва пациенти от Обединеното кралство, Ирландия, Европа и САЩ. Изследователите са показали, че тяхната терапия за заболяването – известно като X-свързан пигментен ретинит – е не само безопасна и добре поносима, но също така може да подобри зрението на пациенти, които иначе биха останали слепи.

Д-р Форбс казва: „При мъжете (в проучването) бе лекувано едното око и това, което показахме, е, че в различни аспекти на тяхното зрение – особено при слаба светлина, изглежда има подобрение в способността им да виждат. „Един от големите проблеми с тази болест […] е, че в началото, когато хората започват да ослепяват, те не могат да виждат в тъмното, като с времето става все по-лошо и в крайна сметка те ослепяват. Въпреки това, добави тя, „някои от пациентите, които сме лекували, успяха да навигират през лабиринт по-бързо, като те съобщават, че могат да виждат по-добре при тъмни условия. „И когато измерихме чувствителността на техните ретини, изглежда, че има подобрение. Всички тези неща заедно предполагат, че заместването на този ген има полза за пациентите, на които той липсва.“

Наред със справянето с наследствените заболявания, д-р Форбс казва, че техните генни терапии могат да се използват и за лечение на други сериозни заболявания, които не са генетични по природа. Тя допълва: „Имаме програма за болестта на Паркинсон, при която можем да поставим доза от специфична генна терапия в малката част от мозъка, която контролира движението – и се обърква при болестта на Паркинсон. Като правим това, можем да „пренавием“ тази част от мозъка и показахме, че помагаме на пациенти с двигателни дефекти. Това ни позволява да променим сигнализирането в мозъка по начин, който дава възможност движението да се извършва по-нормално.“

Други заболявания, по които изследователите на MeiraGTx работят за лечение с техните генетични инструменти, включват амиотрофична латерална склероза (ALS) и диабет.

Взети заедно, отбелязва д-р Форбс, различните генни терапии имат потенциала значително да подобрят качеството на човешкия живот и дълголетието. Тя обясни: „Инфекциозните заболявания, дегенеративните заболявания и болестите на метаболизма – като се заемем с тези три наистина големи здравословни проблема в света, трябва да увеличим живота на хората по начин, който не е научна фантастика. Това са големи проблеми и [справянето] точно с тях ще подобри дълголетието на хората, както и качеството им на живот и здравето им, колкото и дълго да живеят.“

Източник: www.express.co.uk

Сподели