Nanoscope дозира първи пациент във фаза 2 клинично изпитване на оптогенна терапия за болестта на Stargardt

Nanoscope Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща генни терапии за дегенеративни заболявания на ретината, е дозирала първия участник във фаза 2 клинично изпитване STARLIGHT на своята оптогенна терапия за хора с напреднала болест на Stargardt.

Компанията също така е завършила записването във фаза 2b клинично изпитване RESTORE на своята оптогенна терапия за хора с напреднал пигментен ретинит (RP). Компанията планира да отчете резултатите от RESTORE през първото тримесечие на 2023 г.

Известна като MCO-010, оптогенната терапия е предназначена за хора, които са загубили повечето или всичките си фоторецептори, клетките, които правят зрението възможно.

Лечението представлява малка капка течност, доставена чрез интравитреална инжекция, използвайки вирус, за да достави копия на гена до биполярни клетки, които обикновено не улавят светлината, но често оцеляват, за разлика от фоторецепторите, загиващи поради напреднало заболяване на ретината.

Компанията твърди, че MCO-010 ще позволи на биполярните клетки на получателите да улавят околната светлина, като по този начин ще работи като резервна система за изгубените фоторецептори, като подходът не използва очила за подобряване на визуалната информация, идваща в ретината.

Болестта на Stargardt е водещата причина за наследствена макулна дегенерация, засягаща приблизително 30 000 души в САЩ. Обикновено диагностицирано в детска или млада възраст, състоянието причинява прогресивна загуба на централно зрение.

Пигментният ретинит е наследствено заболяване на ретината, което също често се диагностицира при деца или млади възрастни. Състоянието, което засяга около 100 000 души в САЩ, причинява прогресивна нощна слепота и свиване на зрението. Както болестта на Stargardt, така и пигментният ретинит често водят до правна слепота на средна възраст.

Източник: www.fightingblindness.org

Сподели