PYC Therapeutics, базиран в Австралия разработчик на РНК терапии, стартира фаза 1 клинично изпитване за своята РНК терапия, известна като VP-001 за хора с пигментен ретинит 11 (RP11), който се причинява от мутации в гена PRPF31. Клиничното изпитване с 20 души се провежда в САЩ, като първият пациент е дозиран в Retina Foundation of the Southwest в Далас. Оценяват се три дози VP-001, които се прилагат чрез интравитреална инжекция. Изследователите ще оценяват безопасността, както и редица мерки за структурата на ретината и зрителната функция.
„Радваме се да започнем клинично изпитване на първата терапия специално за пациенти с RP11“, казва д-р Шри Мудумба, главен служител за изследвания и развитие в PYC. „Вярваме, че нашата иновативна РНК терапия и технологии за доставка са идеални за насочване към наследствени заболявания на ретината.“
PYC съобщава, че приблизително 1 на 100 000 души имат RP11. Това се равнява на близо 80 000 засегнати души по света.
Нововъзникващите терапии на PYC са предназначени да модифицират РНК, генетичните съобщения, които клетките четат, за да направят протеините, които са критични за здравето и функционирането на всички клетки в тялото. Чрез модифициране на РНК, протеиновата експресия може да бъде усилена или намалена, в зависимост от терапевтичните нужди.
При хора с RP11 едно копие на техния PRPF31 ген е здраво и произвежда относително нормално ниво на протеин, докато другото PRPF31 копие е мутирало и не произвежда достатъчно протеин. Общото понижено ниво на протеин PRPF31 при пациенти с RP11 води до дегенерация на ретината и загуба на зрение.
Изследователи от PYC откриват, че чрез понижаване на активността на гена CNOT3, могат да увеличат експресията на протеина PRPF31. И така, те разработват VP-001, синтетичен генетичен материал, предназначен да промени РНК, експресирана от гена CNOT3, като по този начин увеличи експресията на PRPF31. Източник: fightingblindness.org
