X-свързаният пигментен ретинит(XLRP) е наследствено очно заболяване, което причинява постепенна загуба на зрението при момчета и млади мъже. Заболяването започва с нощна слепота и прогресивна загуба на периферно зрение, впоследствие се наблюдава загуба и на централното зрение и човек става юридически сляп през 40 -те си години.
Retina Foundation е Център за високи постижения в генната терапия и наскоро там приключи обещаващо клинично изпитване от фаза 1/2 за генна терапия за 28 пациенти с XLRP, спонсорирано от AGTC. Генната терапия е процес на заместване на болестотворния ген, който е повреден или мутирал, със здрав ген. Целта на модификацията на гените при човек е лекуване на болестта. „Въпреки че всяко експериментално лекарство носи някои рискове, резултатите от проучването подкрепят положителен профил на безопасност за лечението“, заявява д-р Дейвид Бърч, директор на Лабораторията за ретинални дегенерации на Rose-Silverthorne във Retina Foundation.
Всеки от 28-те участници в шест дозови групи е получил еднократна доза AGTC-501, изследваното лекарство, в едното око. Retina Foundation, заедно с другите участващи пробни места, събира данни, за да се прегледа и определи безопасността и потенциалната ефективност на AGTC-501. Уебсайтът на AGTC обобщава комбинираните резултати.
„Резултатите от данните от проучването за 6 и 12 месеца след лечението показват потенциална полза от подобрение в няколко теста за зрение при някои участници, които са получили ниска или висока доза AGTC-501. Данните от всички 28 пациенти в шест дозови групи продължават да демонстрират благоприятен профил на безопасност, без да се наблюдават ограничаващи дозата възпалителни реакции.
След успеха на първоначалното изпитване Фаза 1/2, сега на ред е новото Фаза 2 клинично изпитване, наречено SKYLINE, което ще оцени допълнително безопасността и ефикасността на изследваното лекарство AGTC-501.
Retina Foundation оценява високо възможността да бъде основен център за SKYLINE. Като съ-изследовател на SKYLINE помощ при изследването ще окаже д-р Раджив Ананд, ретинален хирург, Texas Retina Associates, един от най-дългогодишните партньори на Retina Foundation. Д-р Ананд ще извърши операциите, за да инжектира една от двете дози от изследваното лекарство, висока или ниска доза, в едното око на всеки участник.
Целта на клиничното изследване SKYLINE е да покаже дали изпитваното лекарство ще помогне на човек с XLRP да вижда по -добре или да запази сегашното си зрение. Retina Foundation активно включва мъже участници с XLRP в това ново проучване.
SKYLINE ще включва дванадесет мъже участници. Retina Foundation е основен център, като проучването се провежда и в други обекти в Съединените щати.
Източник: retinafoundation.org
