SparingVision, френска компания, разработваща терапии за очни заболявания, включително наследствени заболявания на ретината, е дозирала първата група пациенти с ниска доза в клинично изпитване фаза 1/2 за своята генно-независима, запазваща конусчетата терапия, известна като SPVN06 за пигментен ретинит (RP). Компанията получава положителна препоръка от Съвета за наблюдение на безопасността на данните (DSMB) да дозира втора кохорта със средна доза. Известно като PRODYGY, изпитването се провежда в Медицинския център на Университета в Питсбърг и Националния болничен център по офталмология на Quinze-Vingts, Париж.
SparingVision планира да включи общо 33 пациенти с RP, които имат болестотворни мутации в PDE6A, PDE6B или RHO. Първоначално изпитването включва пациенти със зрителна острота между 20/200 и 20/400 и зрително поле от 20 градуса или по-малко. Пациенти с по-добро зрение ще бъдат включени по-късно в изпитването.
SPVN06 експресира протеин, (фактор на жизнеспособност на конусчетата – RdCVF), естествено срещащ се в ретината, идентифициран от съоснователите на SparingVision д-р Хосе Сахел и д-р Тиери Левейлард, Institut de la Vision. Учените демонстрират в лабораторни изследвания, че RdCVF предотвратява или забавя дегенерацията на конусчетата, клетките в ретината, които осигуряват централно и цветно зрение и позволяват на хората да четат, шофират и разпознават лица. RdCVF се секретира естествено от пръчиците, клетките на ретината, които осигуряват нощно и периферно зрение. При хора с RP, прогресивната загуба на пръчици води и до загуба на конусчета.
SPVN06 се прилага чрез еднократна субретинална инжекция. Терапията използва създаден от човека адено-асоцииран вирус (AAV), който работи като огромна контейнерна система, за да достави ДНК, която експресира RdCVF в клетките на ретината.
RP засяга повече от два милиона души по света. Заболяванията на ретината обикновено се диагностицират в детска възраст и прогресивно водят до правна или пълна слепота в зряла възраст. Източник: fightingblindness.org
