SpliceBio обяви първи лекуван с генна терапия пациент с болестт на Stargardt
SpliceBio, пионер в справянето със заболявания, причинени от мутации в големи гени, обяви, че е дозирала първи пациент във фаза 1/2 на ASTRA – проучване на SB-007, двоен адено-асоцииран вирусен (AAV) вектор за лечение на болестта на Stargardt.
Болестта на Stargardt е най-честата форма на наследствена ювенилна дегенерация на макулата, засягаща приблизително 1 на 8 000 до 10 000 индивида. Когато е причинена от мутации в гена ABCA4, болестта на Stargardt води до прогресивна загуба на централно зрение поради увреждане на централната област на ретината, известна като макула. Началните симптоми на заболяването варират, може да се наблюдава ранно начало при деца и юноши, както и форми с късно начало в зряла възраст. Няма одобрени лечения, а пациентите са изправени пред значителни предизвикателства в ежедневието си, докато болестта прогресира.
„Болестта на Stargardt остава неуловима за генните терапии поради големия размер на гена ABCA4. SB-007 е първата генна терапия в клинично развитие, предназначена да възстанови експресията на протеина ABCA4 при всички пациенти с болестта на Stargardt, независимо от техните мутации“, казва д-р Микел Вила-Перело, главен изпълнителен директор и съосновател на SpliceBio. „Лекуването на първия пациент в проучването ASTRA със SB-007 е важен етап за SpliceBio и за общността на пациентите с болестта на Stargardt, които отчаяно се нуждаят от терапия.“
SB-007 е двойна AAV генна терапия за лечение на болестта на Stargardt, която е в процес на изследване. Тя е предназначена да възстанови експресията на протеина ABCA4 в ретината. SB-007 е получила обозначението за лекарство сирак както от FDA в САЩ, така и от Европейската комисия в Европа. През декември 2024 г. SB-007 получи разрешение от FDA IND, отбелязвайки първото разрешение за двойна AAV генна терапия при болестта на Stargardt.
Наред с проучването ASTRA, SpliceBio продължава активно да включва пациенти в своето изпитване POLARIS – проучване на естествената история, проследяващо прогресията на заболяването и крайните точки при пациенти с болестта на Stargardt. За повече информация или за запитване относно участие в проучванията, моля, посетете [https://splice.bio/clinical
Д-р Aniz Girach, главен медицински директор на SpliceBio, отбелязва: „Развълнувани сме, че лекувахме първи пациент в САЩ с нашата водеща генна терапия. Единична доза SB-007 има потенциала да се справи с основната причина за болестта на Stargardt при всички мутации в ABCA4. Фаза 1/2 на проучването ASTRA ще оцени безопасността и ефикасността на SB-007 при пациенти с болестта на Stargardt. Очакваме с нетърпение да продължим записването във Фаза 1/2 на проучването ASTRA, както и в основополагащото ни изпитване POLARIS, с крайната цел да осигурим ефективна и безопасна терапия за пациентите. С напредването на проучването ще се стремим да представим данни на предстоящи научни конференции.“ Източник: splice.bio
