• 4D-110: Първоначалните клинични данни за безопасност и при двете нива на дозата във фаза 1 клинично изпитване показват, че 4D-110 се понася добре от всички пациенти, проследени между един и девет месеца)
• 4D-125: Първоначалните клинични данни за безопасност и при двете нива на дозата във фаза 1 на клинично изпитване фаза 1/2 показват, че 4D-125 се понася добре от всички пациенти, проследени между четири и девет месеца)
4D Molecular Therapeutics, компания за генни терапии, използваща силата на насочена еволюция, обяви офталмологични актуализации на своите продукти кандидати за лечение на редки болести, включително клинично изпитване за повишаване на дозата фаза 1, данни за безопасност и поносимост с 4D-110 за хороидеремия и 4D-125 за X-свързан пигментен ретинит (XLRP) (с включени общо 12 пациенти).
4DMT не е променила позицията си относно потенциала на 4D-110 за хороидеремия, опустошително ослепяващо заболяване без одобрени терапии. Въз основа на съвкупността от данните, генерирани до момента, 4DMT възнамерява да продължи клиничното развитие. Компанията планира да предостави на FDA данни за безопасност и ефикасност от завършеното клинично изпитване фаза 1, заедно с нов протокол за клинично проучване възможно най-скоро.
„Вярваме, че данните за първоначалната клинична поносимост и профила на нежеланите събития при дванадесет пациенти от нашите две офталмологични клинични проучвания за редки заболявания, показват потенциала на нашите продукти. Очакваме да публикуваме първоначални данни за биологичната активност на 4D-110 през четвъртото тримесечие на тази година, когато са налични поне шест месеца проследяване за всички записани в момента пациенти.
И в двете клинични изпитвания се използва стандартно повишаване на дозата „3 + 3“, предназначено да оцени безопасността, поносимостта и биологичната активност на едно интравитреално инжектиране или на 4D-110, или на 4D-125 при две нива на дозата (3E11 или 1E12 vg / око). Общо дванадесет пациенти са били включени в кохортите за повишаване на дозата, включително шестима, които са получили 4D-110 (трима на всяко ниво на дозата) и шестима, които са получили 4D-125 (трима на всяко ниво на дозата). Корекциите са определени от изследователите. Описаните резултати се базират на прекъсвания на данните към 12 април 2021 г. за 4D-110 и 27 април 2021 г. за 4D-125.
4D-125: Първоначални данни за биологична активност от клинично изпитване Фаза 1/2 на 4D-125 при XLRP се очакват през четвъртото тримесечие на 2021 г., след проследяване от поне девет месеца за всички регистрирани в момента пациенти.
4D-110: Първоначалните данни за биологичната активност от фаза 1 на клинично изпитване на 4D-110 при хороидеремия се очакват през четвъртото тримесечие на 2021 г., след проследяване от поне шест месеца за всички регистрирани в момента пациенти.
■ 4D-310: Първоначални клинични данни от фаза 1/2 на клинично изпитване на 4D-310 при болест на Фабри се очакват през втората половина на 2021 г.
■ 4D-150: Очаква се започване на клинично изпитване с 4D-150 при влажна форма на AMD и диабетен макулен едем през четвъртото тримесечие на 2021 г.
Източник: globenewswire.com
