Atsena Therapeutics, компания за генни терапии, обяви положителни резултати от фаза I/II клинично изпитване на ATSN-101, нейното водещо изследване за генна терапия, за лечение на свързана с GUCY2D вродена амавроза на Leber (LCA1).
Данните показват, че субретиналното доставяне на ATSN-101 се понася добре и при пациентите, лекувани с най-високата доза (1,0E11 vg/око), се наблюдават клинично значими подобрения на зрението, измерено чрез тестване на стимули в пълно поле (FST) и мобилност с много осветеност (MLMT), повече от един месец след лечението.
Към 25 юли 2022 г., крайната дата на данните, 15 пациенти, включително трима педиатрични, са били лекувани с нарастващи дози ATSN-101. Участниците, лекувани с най-високата доза (N=9), демонстрират значително по-голяма средна промяна от изходното ниво в чувствителността на ретината и тенденция към по-голяма средна промяна в коригираната зрителна острота (BCVA) в лекуваните очи в сравнение с нетретираните. В допълнение, трима от четирима пациенти, тествани на MLMT, демонстрират най-малко две нива на подобрение спрямо изходните нива. Не са докладвани сериозни нежелани събития, свързани с лекарството, и повечето нежелани реакции, възникнали по време на лечението, са леки и преходни.
„Пациентите с LCA1 имат дълбоко зрително увреждане или слепота при раждането, но тяхната структура на ретината остава непокътната, което дава възможност за предоставяне на значими подобрения след доставяне на субретинална генна терапия като ATSN-101“, казва Кенджи Фуджита, MD, Главен медицински Служител на Atsena Therapeutics. „Окуражени сме от тези данни, които демонстрират подобрена зрителна функция, като същевременно се поддържа благоприятен профил на безопасност. Очакваме с нетърпение стартирането на основен опит за оценка на ATSN-101, който ще постави основите за успешна регистрация и комерсиализация. Очакваме също така с нетърпение да напреднем в други обещаващи програми в нашата линия за генна терапия, за да обърнем или предотвратим слепотата при хора с наследствени заболявания на ретината.
Данните са представени на годишната среща на Американската академия по офталмология (AAO 2022) в Чикаго от Кристин Никълс Кей, MD, съветник по клинична офталмология.
Относно свързаната с GUCY2D вродена амавроза на Leber (LCA1)
LCA1 е моногенно очно заболяване, което нарушава функцията на ретината. Причинява се от мутации в гена GUCY2D и води до ранно и тежко увреждане на зрението или слепота. GUCY2D-LCA1 е една от най-честите форми на LCA, засягаща приблизително 20 процента от пациентите, които живеят с тази група наследствени заболявания на ретината. Понастоящем няма одобрени лечения за LCA1.
Източник: atsenatx.com
