През 2023 г., ще започне ново клинично изпитване, наречено NAC Attack, за тестване на перорално лекарство, N-ацетилцистеин (NAC), като потенциална терапия за пациенти с пигментен ретинит (RP), като изпитването фаза III, ще бъде ръководено от д-р Питър Кампокиаро и Сянгронг Конг от (Университета Джон Хопкинс).
ЗА пигментния РЕТИНИТ
RP е наследствено заболяване на ретината (IRD), което причинява прогресивна загуба на зрение и в повечето случаи слепота. Идентифицирани са над 60 RP гена. Мутациите в тези гени водят до смърт на светлочувствителните фоторецепторни клетки в окото и загуба на зрението.
Понастоящем има само едно одобрено лечение за RP, генната терапия Luxturna, като тя е само за много малък брой индивиди, които имат мутация в гена RPE65, докато за огромното мнозинство от пациентите с RP няма одобрени терапии.
Подобно на Luxturna, много експериментални лечения за RP, които се тестват в лаборатории или в клинични изпитвания при хора, са специфични за конкретен ген, което означава, че ще работят само за пациенти с определени генни мутации. Въпреки че тези лечения са показали обещаващи резултати, в момента не е възможно да се създаде нова генна терапия за всеки различен ген за RP. И когато се вземат предвид други IRD, които могат да бъдат причинени от мутации в над 300 различни гена, е ясно, че разработването на терапии, които не са специфични, може да има голямо въздействие върху пациентите.
КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ NAC ATTACK
NAC Attack тества дали едно перорално лекарство, NAC, може да забави или спре загубата на зрение или дори да го увеличи при индивиди с RP. NAC е вид молекула, антиоксидант, която предпазва клетките от увреждане, причинено от оксидативен стрес.
Оксидативният стрес е резултат от нормални телесни процеси, но може да бъде предизвикан и от различни видове стрес или в резултат на клетъчно увреждане. В ретината на пациенти с РП първо умират пръчиците, фоторецепторни клетки (които отговарят за нощното виждане). Всяко око има около 120 милиона пръчици и когато те умрат, използваният от тях кислород се освобождава в ретината, повишавайки нивата му и причинявайки оксидативен стрес. Това може да бъде токсично за други клетки, причинявайки още по-голяма клетъчна смърт, включително и на конусчевите фоторецептори (отговорни за централното и детайлно зрение).
NAC е растителен антиоксидант, естествено открит в лука, като вече е одобрен от FDA лекарство за различни състояния, включително кистозна фиброза и предозиране с ацетаминофен (активна съставка в лекарства). Проучвания върху животински модели на RP показват, че лечението с NAC може да намали загубата на фоторецепторни клетки. NAC вече е тестван в малки проучвания от фаза 1 и 2, които показват, че е безопасен за пациенти с RP до 6 месеца. Въпреки че тези проучвания са обещаващи, те не предоставят достатъчно доказателства, за да потвърдят, че NAC е безопасен в дългосрочен план и ще намали загубата на зрение. Ето защо сега стартира по-голямо проучване, фаза 3, за да се тества NAC в по-голяма популация и на повече места за клинични изпитвания по целия свят.
„Много е навременно и вълнуващо да се тества вече одобрено антиоксидантно лекарство, за да се оцени неговата безопасност и ефикасност при защита или съживяване на функцията на конусчевите фоторецептори при пациенти с пигментен ретинит, независимо от причинния ген, казва д-р Koenekoop.“
NAC е добавка и може да бъде намерено в магазините за здравословни храни или аптеките. Въпреки това, хората са предупредени да не се самолекуват с него. Изследователите все още не знаят със сигурност дали NAC наистина ще бъде полезен и по-важното е, че не могат да бъдат сигурни, че дългосрочното му приемане няма да бъде вредно.
Източник: www.fightingblindness.ca
