Editas започва дозиране на педиатрични пациенти в опит за лечение на очно заболяване

Editas Medicine заяви, че е започнала прилагането на своето експериментално лекарство за редактиране на ген CRISPR, EDIT-10, на първия педиатричен пациент, включен в изпитването Фаза 1/2, за лечение на вид очно заболяване, наречено вродена амавроза на Leber 10.

Няма одобрени лечения за вродена амавроза на Leber 10, която засяга предимно ретината и води до тежко зрително увреждане, започващо в ранна детска възраст.

Компанията заяви, че е на път да завърши дозирането на педиатричната кохорта със средни дози през H1 2022 г. и очаква да започне дозирането на педиатричната група с високи дози тази година.

EDIT очаква да предостави клинична актуализация на изпитването през втората половина на 2022 г. Компанията започна записване в педиатричната кохорта със средни дози в проучването, наречено Brilliance, след одобрението на независимия комитет за наблюдение на данните.

Източник: seekingalpha.com

Сподели