Endogena Therapeutics е дозирала първия пациент в своето клинично изпитване фаза 1/2 за E-2353, малка молекула, предназначена да активира пасивни стволови клетки на ретината в очите на пациенти с пигментен ретинит (RP), за да произведе фоторецептори, клетките на ретината, които правят зрението възможно, но дегенерират при RP. Ендогенните стволови клетки мигрират към ретината, където се развиват във фоторецептори. Лечението е предназначено да работи независимо от гена, причиняващ RP.
Изпитването с 14 пациенти ще се проведе на шест места в САЩ. Участниците ще получат лечението чрез инжекция в стъкловидното тяло, меката част в средата на окото. На всеки пациент ще бъде лекувано едно око.
За да се включат в изпитването, участниците трябва да имат клинична и генетична диагноза на RP – тоест, те трябва да имат мутация(и), идентифицирана в един от 80-те гена, които причиняват RP. Зрението в третираното око трябва да бъде между 20/50 и да има възможност за броене на пръсти.
Главният изследовател, д-р Марк Пенеси, професор по офталмология в Casey Eye Institute в Орегон, казва: „Това е много вълнуващо и се надявам, че това ново лечение има потенциала да бъде основна промяна за пациентите с RP, които в момента нямат други възможности.“
Endogena също така провежда предклинични проучвания на малка молекула за активиране на стволови клетки от пигментен епител на ретината (RPE), за да се развият в зрели RPE за лечение на географска атрофия, напреднала форма на суха макулна дегенерация, свързана с възрастта.
Източник: www.fightingblindness.org
