Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) предоставя обозначение за лекарства сираци на RetroSense Therapeutics ‘RST-001, първокласно приложение за генна терапия, предназначено да възстанови зрението на засегнати от пигментен ретинит (RP).
Оптогенната терапия е средство за придаване на чувствителност към светлина на клетки, които преди това не са били или не са чувствителни към светлина. Тя се основава на изследване, проведено в очния Институт Kresge на държавния университет на Уейн в отдела по анатомия и клетъчна биология, както и в Масачузетската болница.
Прилагането на оптогенетика към ретини с дегенерирали фоторецептори на пръчици и конусчета се извършва за подобряване или възстановяване на зрението. Очаква се RST-001 да се използва за лечение на всички форми на RP, независимо от причинителния ген или мутация.
Службата за развитие на продуктите сираци на FDA подкрепя оценката и разработването на продукти, предназначени за безопасно и ефективно лечение, диагностика или профилактика на редки заболявания или състояния. Обозначението за лекарства сираци е стимул за разработване на лекарства и биологична терапия за заболявания, които засягат по-малко от 200 000 души в САЩ.
Източник: asrs.org
