GenSight Biologics, биофармацевтична компания, фокусирана върху разработването и комерсиализирането на иновативни генни терапии за невродегенеративни заболявания на ретината и нарушения на централната нервна система, обяви благоприятни данни за безопасност и окуражаващи сигнали за ефикасност след 1 година прилагане на генната терапия GS030, в клиничното изпитване PIONEER, фаза I/II, за лечение на пигментен ретинит (ПР) при 9 пациенти, с проследяване до 4 години.
„Въпреки че първичната крайна точка на изследването е безопасността и поносимостта 1 година след приложението на генната терапия, имаме пациенти, които се проследяват много по-дълго и вече са достигнали 3 и дори 4 години след инжектирането, като те продължават да показват добра поносимост и безопасност, ” коментира д-р Élise Boulanger-Scemama, болница на фондация Adolphe de Rothschild, изследовател на PIONEER. „Тези резултати за GS030 са особено окуражаващи и могат да върнат надеждите на пациенти в краен стадий на пигментен ретинит, за които няма терапевтично решение.“
ПР е генетично ослепяващо заболяване, което засяга между 15 000 и 20 000 нови пациенти всяка година в САЩ и ЕС, като в момента няма лечение за него. PIONEER е първото при хора, многоцентрово, отворено клинично изпитване за повишаване на дозата, оценяващо безопасността и поносимостта на GS030, кандидат за оптогенно лечение, комбиниращ AAV2-базирана генна терапия (GS030-DP) със светлинно стимулиращи очила (GS030-MD) при пациенти с краен стадий на ПР. Този терапевтичен подход е независим от причинната мутация и следователно е приложим за потенциално всички пациенти в краен стадий на ПР.
На три групи от по трима пациенти е приложена една от трите дози GS030-DP (5e10 vg; 1.5e11 vg; 5e11 vg) чрез единична интравитреална инжекция в тяхното по-силно засегнато око (т.е. по-слабо виждащото).
Съветът за наблюдение на безопасността на данните (DSMB) е прегледал данните за безопасност на всички лекувани субекти във всяка кохорта и е направил препоръки, преди да бъде включена разширената група. Въз основа на добрия профил на безопасност на GS030, DSMB е препоръчал да се избере най-високата доза (5e11 vg) за разширената кохорта, където в момента се набират пациенти.
Резултатите за безопасност и поносимост в първите три завършени кохорти регистрират само леки и умерени (степен 1 и 2) очни нежелани събития, но без тежки (степен 3), при проследяване до 4 години. Най-честите очни нежелани реакции са били леко вътреочно възпаление, отговарящо на лечение с кортикостероиди. Вътреочно възпаление се наблюдава при 70% от пациентите и преминава без последствия при всички.
Първата употреба на GS030-MD е извършена 8 седмици след инжектирането и светлинно стимулиращите очила се понасят добре. Субектите са извършили множество обучителни сесии успоредно с планираните учебни посещения.
Пациентите от кохортата с най-висока доза са достигнали 1 година след прилагане на генната терапия, което позволява оценка на сигналите за ефикасност за 3-те групи. Насърчаващи признаци на ефикасност след 1 година са демонстрирани при някои пациенти след оптогенното лечение с GS030, като зрението им се подобрява от едва способни да възприемат светлина преди лечението до възможност за локализиране и преброяване на обекти, с най-добри резултати при най-високата доза.
„Пигментният ретинит е най-честото ослепяващо генетично заболяване, за което в момента няма лечение. Данните за безопасност и ранните сигнали за ефикасност от нашето изпитване PIONEER са силно окуражаващи и предполагат, че кандидата ни за оптогенно лечение може да предложи надежда на много засегнати пациенти“, казва Бърнард Гили, съосновател и главен изпълнителен директор на GenSight Biologics. „Очакваме с нетърпение допълнителни данни от разширената кохорта, която е в процес на набиране, и се надяваме след това да преместим GS030 в изпитвания за ефикасност.“ Източник: businesswire.com
