Gildeuretinol е изследван за спиране на прогресията на болестта на Stargardt в ранен стадий

Alkeus Pharmaceuticals обяви положителни междинни данни, показващи, че gildeuretinol спира прогресията на болестта на Stargardt за 6 години в клиничното изпитване TEASE-3.

Първите трима пациенти тийнейджъри с ранен стадий на болестта на Stargardt, включени в проучването и лекувани с перорален гилдеуретинол ацетат (ALK-001), остават асимптоматични и без прогресия на заболяването за продължителността на лечението им, вариращо между 2 години (един пациент) и 6 години (двама пациенти).

Компанията отбелязва, че без лечение се очаква пациентите да започнат да изпитват загуба на зрение в рамките на 2 години, следвайки същата траектория на заболяването като тази на по-големите им братя и сестри с идентични генетични мутации, които не са били лекувани с gildeuretinol.

Gildeuretinol acetate е нова молекула, създадена като специализирана форма на деутериран витамин А, предназначена да намали димеризацията на витамин А, без да нарушава зрението. Gildeuretinol е получил обозначение от FDA за пробивна терапия и лекарство сирак. В предклиничните проучвания гилдеуретинолът намалява димеризацията на витамин А до нормална скорост, наблюдавана при незасегнати индивиди, и предотвратява дегенерация на ретината и слепота при животни с болест на Stargardt.

„Окуражен съм от резултатите от различните изпитания на TEASE“, коментира д-р Майкъл Горин. Както в първоначалното проучване TEASE-1, така и в тази по-малка група пациенти с ранен стадий на Stargardt се наблюдават клинични ползи от гилдеуретинол. Въпреки запазването на зрението при по-младите пациенти има необходимост от задълбочено разглеждане на въздействието на терапиите в различните етапи на състоянието.

Д-р Горин, който е от катедрите по офталмология и човешка генетика в Медицинския факултет на Дейвид Гефен в UCLA в Лос Анджелис, Калифорния, продължава: „Обикновено асимптоматични или минимално симптоматични индивиди се изключват от клинични изпитвания. Възможността да сравним тежестта на заболяването на този малък брой пациенти с техните по-възрастни, нелекувани братя и сестри, които споделят същата генетична етиология, диета и околна среда, ни позволява да извлечем значима представа за потенциала на това лекарство за запазване на зрението.“

Според Alkeus, клиничното изпитване TEASE-3 е отворено проучване на gildeuretino за ранен стадий на болестта на Stargardt. Пациентите в проучването имат ранни признаци на заболяване, видими от снимки на ретината, но не са започнали да изпитват симптоми на загуба на зрение.

Автофлуоресцентното изобразяване на фундуса и други резултати са използвани за оценка на степента, до която гилдеуретинолът влияе върху прогресията на заболяването. Оценена е прогресията от година на година, както и сравнение на възрастта с нелекуван брат или сестра на всеки участник с болест на Stargardt и идентични мутации. Първичната крайна точка е прогресията след първите две години от лечението. След първоначалното 2-годишно лечение пациентите могат да продължат да приемат гилдеуретинол за продължителни периоди.

Alkeus отбелязва, че изпитванията TEASE се състоят от четири независими клинични проучвания на gildeuretinol при болестта на Stargardt:

• Проучването TEASE-1 е рандомизирано, тройно маскирано, плацебо-контролирано проучване при 50 пациенти с болест на Stargardt. Гилдеуретинолът отговаря на своята предварително определена първична крайна точка за ефикасност, показвайки 21% намаление в скоростта на растеж на атрофични лезии на ретината, спрямо нелекувани пациенти, като Gildeuretinol се понася добре.

• Проучването TEASE-2 е текущо, рандомизирано, тройно маскирано, плацебо-контролирано проучване при 80 пациенти с болест на Stargardt, което се очаква да обяви данни през 2025 г.

• TEASE-3 е отворено проучване, предназначено да оцени gildeuretinol при пациенти в ранен стадий на Stargardt. Проучването е включило общо петима пациенти до момента, като  не се наблюдават признаци на прогресия на заболяването по време на лечението.

• TEASE-4 е отворено разширено проучване.

В допълнение към изпитанията TEASE, наскоро беше завършено проучване фаза 3 на гилдеуретинол при 200 пациенти с географска атрофия, причинена от макулна дегенерация, свързана с възрастта, и се очаква да има данни през 2024 г.

„Данните показват потенциала на gildeuretinol acetate за спиране на болестта на Stargardt, когато лечението е започнало рано“, заявява д-р Леонид Саад, президент и главен изпълнителен директор на Alkeus Pharmaceuticals. „Тези ранни резултати от TEASE-3, заедно с резултатите от TEASE-1 при по-напреднало заболяване, наскоро представени пред Американската академия по офталмология, показват голямо обещание за всички пациенти. Очакваме с нетърпение да подадем ново заявление за лекарство за gildeuretinol acetate при лечението на болестта на Stargardt. Източник: eyewire.news

Сподели