Към ЮЛИ 2024 г.
NACUITY ПРОВЕЖДА КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ ЗА ОРАЛНА АНТИОКСИДАНТНА ТЕРАПИЯ
Базираната в Далас Nacuity стартира клинично изпитване фаза 1/2 в Австралия за своята перорална антиоксидантна терапия. Изпитването е за хора със синдром на Usher. Известна като N-ацетилцистеин-амид (NACA), молекулата е предназначена да забави загубата на зрение чрез защита на клетките на ретината от оксидативен стрес. В предишни лабораторни проучвания в университета Джон Хопкинс, NACA забавя дегенерацията на ретината, свързана с пигментен ретинит при гризачи.
FIGHTING BLINDNESS ПРОВЕЖДА ЕСТЕСТВЕНО ИЗСЛЕДВАНЕ RUSH2A ЗА ХОРА С USH2A МУТАЦИИ
Фондацията за борба със слепотата стартира проучване на естествената история на хора с мутации в гена USH2A, които са водещи причини за синдрома на Usher и пигментния ретинит. Основна цел на проучването, известно като RUSH2A, е да разбере по-добре хода на загубата на зрение при хора с USH2A мутации, така че изследователите да могат да проектират успешни клинични изпитвания за потенциални терапии и да идентифицират пациенти за проучвания за лечение. Повече от 100 пациенти са включени на приблизително 20 места в САЩ, Канада и Европа.
FIGHTING BLINDNESS СТАРТИРА ПРОУЧВАНЕ ЗА USH1F
Фондация за борба със слепотата си партнира с Usher 1F Collaborative, организация с нестопанска цел, работеща за напредъка на изследванията за синдром на Usher тип 1F (USH1F), за да започнат проучване на естествената история и Скоростта на прогресия на свързаната с PCDH15 дегенерация на ретината. USH1F е подтип на синдрома на Usher, причинен от мутации в гена PCDH15.
ATSENA THERAPEUTICS РАЗРАБОТВА ГЕННА ТЕРАПИЯ ЗА USH1B
Atsena Therapeutics разработва двойна векторна AAV генна терапия за хора с мутации в гена MYO7A, който при мутация, причинява синдром на Usher 1B.
THEA ПУСКА SEPUL BIO, ЗА ДА ПОДОБРИ ТЕРАПИЯТА ЗА LCA10 И USH2A РНК (АНТИСЕНСОВ ОЛИГОНУКЛЕОТИД)
Théa стартира ново бизнес звено, Sepul Bio, за да продължи клиничното разработване на две РНК терапии: сепофарсен за хора с LCA10, причинени от мутацията IVS26 в гена CEP290, и ultevursen за хора с мутации на екзон 13 в гена USH2A. И двете терапии, първоначално разработени от ProQR, са показали ефикасност в клиничните изпитвания. ProQR взе решение да напусне офталмологичното пространство, а впоследствие Théa лицензира sepofarsen и ultevursen. Източник: fightingblindness.org
