Към ЮЛИ 2024 г.
ВЪЗСТАНОВЯВАЩАТА ЗРЕНИЕТО ГЕННА ТЕРАПИЯ НА SPARK
Възстановяващата зрението генна терапия RPE65 на Spark Therapeutics бе одобрена за пускане на пазара от Администрацията по храните и лекарствата на САЩ през 2018г., превръщайки се в първата генна терапия, получила регулаторно одобрение в САЩ за очно наследствено заболяване.
Известна като LUXTURNA (voretigene neparvovec), генната терапия показа възстановяване на зрението в клиничното изпитване при хора на възраст между 4 и 44 години с вродена амавроза на Leber (LCA), причинена от мутации в гена RPE65. Участниците в проучването с тежка загуба на зрение съобщаваха, че прибират белите си бастуни, виждат звезди, могат да четат и разпознават лица на близки, като възстановяването на зрението е продължило поне три години.
Лечението е предназначено също така да действа при хора с пигментен ретинит (RP), причинен от RPE65 мутации.
Нужни бяха повече от десетилетие лабораторни изследвания, които направиха възможно клиничното изпитване на генната терапия RPE65 в Детската болница във Филаделфия (CHOP).
ГЕННА ТЕРАПИЯ ЗА LCA1 (GUCY2D) ПОДОБРЯВА ЗРЕНИЕТО В КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ
Atsena провежда фаза 1/2 клинично изпитване за генна терапия за хора с LCA, причинени от мутации в гена GUCY2D. Деветте пациенти в проучването, получаващи най-високата доза, са имали подобрения в чувствителността на ретината и способност да се ориентират в курс за мобилност при ниска осветеност. Лечението е разработено от д-р Шанън Бойе в Университета на Флорида и съосновател на Atsena.
OPUS GENETICS ДОКЛАДВА ЗА ПОДОБРЕНИЯ НА ЗРЕНИЕТО В КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ НА ГЕННА ТЕРАПИЯ LCA5
Opus Genetics, компания за генни терапии, съобщи за пациенти с подобрение на зрението в своето клинично изпитване на генна терапия фаза 1/2, което се провежда в Университета на Пенсилвания за хора с LCA5. Някои от пациентите, които са били почти напълно слепи от раждането си, вече могат да виждат и идентифицират предмети за първи път. LCA5 е една от най-тежките форми на вродена амавроза на Лебер.
ГЕННА ТЕРАПИЯ ЗА LCA6 (RPGRIP1 МУТАЦИИ)
Odylia разработва генна терапия, базирана на адено-асоцииран вирус за LCA, причинена от RPGRIP1 мутации. Бъдещите планове включват генериране на клиничен вектор за генна терапия за токсикологични изследвания и в крайна сметка клинично изпитване. Клиниката на д-р Ерик Пиърс в Mass Eye and Ear също идентифицира седем семейства с RPGRIP1 мутации. По-ранно проучване показа, че генната терапия спасява дегенериращи пръчици и конуси в миши модел на заболяването.
THEA ПУСКА SEPUL BIO, ЗА ДА ПОДОБРИ ТЕРАПИЯТА ЗА LCA10 И USH2A РНК (АНТИСЕНСОВ ОЛИГОНУКЛЕОТИД)
Théa стартира ново бизнес звено, Sepul Bio, за да продължи клиничното разработване на две РНК терапии: сепофарсен за хора с LCA10, причинени от мутацията IVS26 в гена CEP290, и ultevursen за хора с мутации на екзон 13 в гена USH2A. И двете терапии, първоначално разработени от ProQR, са показали ефикасност в клиничните изпитвания. ProQR взе решение да напусне офталмологичното пространство, а впоследствие Théa лицензира sepofarsen и ultevursen. Източник: fightingblindness.org
